Europa aprueba Evrysdi (risdiplam) como primera terapia oral y en domicilio para la AME

Roche ha anunciado hoy que la Comisión Europea (CE) ha aprobado Evrysdi (risdiplam) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q en pacientes de dos meses de edad o más, con un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3 o con una a cuatro copias de SMN2. L

“La aprobación de Evrysdi, el primer y único tratamiento de la AME con eficacia demostrada que puede tomarse en casa, transforma potencialmente las opciones de tratamiento para un amplio abanico de personas con AME que viven en la UE”, dijo el Dr. Levi Garraway, Director Médico y Jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche. “Al evitar la necesidad de una administración intrahospitalaria, Evrysdi puede reducir la carga del tratamiento para los enfermos de AME, sus cuidadores y los sistemas sanitarios”.

La aprobación se basa en los datos de dos estudios clínicos, diseñados para representar un amplio espectro de personas que viven con AME: FIREFISH en bebés sintomáticos de tipo 1 de 2 a 7 meses y SUNFISH en niños y adultos sintomáticos de tipo 2 y 3 de 2 a 25 años. SUNFISH es el primer y único ensayo controlado con placebo que incluye a adultos con AME de tipo 2 y 3. Evrysdi demostró un perfil de eficacia y seguridad favorable, con el perfil de seguridad establecido en ambos ensayos.

Roche está trabajando estrechamente con los organismos de los países europeos para permitir un acceso amplio y rápido a los pacientes que lo necesitan. Evrysdi será accesible a los pacientes en Alemania en los próximos días y en Francia a partir de principios de abril mediante la cohorte de Autorización Temporal de Uso. Se han presentado expedientes en muchos países en previsión de la decisión de hoy de la Comisión Europea para minimizar cualquier retraso en el acceso de los pacientes.

La decisión de la Comisión Europea sigue a una recomendación positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en febrero de 2021. La revisión se realizó en el marco de la vía de evaluación acelerada de medicamentos, que se ofrece a los medicamentos considerados de gran interés para la salud pública y la innovación terapéutica. Esta aprobación es aplicable a los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) concedió a Evrysdi la designación PRIME en 2018 y la designación de medicamento huérfano en 2019. El mantenimiento de la designación de medicamento huérfano fue confirmado recientemente por el Comité de Medicamentos Huérfanos, basándose en la presunción del beneficio significativo de Evrysdi sobre los tratamientos existentes. Evrysdi ha sido aprobado en 38 países y presentado en otros 33 países.



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