Evrysdi (risdiplam) muestra beneficios a largo plazo para los tipos 2 y 3 de AME

Evrysdi (risdiplam) sigue mejorando o estabilizando la función motora en niños y adultos jóvenes con atrofia muscular espinal (AME) tipos 2 y 3, según muestran los datos de dos años de la segunda parte del ensayo SUNFISH.

“Estos resultados se basan en los hallazgos del ensayo SUNFISH y muestran de forma importante la durabilidad de la mejora o estabilización de la función motora a lo largo de dos años de tratamiento”, dijo el Dr. Mercuri, investigador principal del ensayo.

Los resultados fueron presentados por Maryam Oskoui, de la Universidad McGill, en una presentación oral titulada “SUNFISH Parte 2: Eficacia y seguridad de Risdiplam durante 24 meses en pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) de tipo 2 o de tipo 3 no ambulatorio”, en la Conferencia Clínica y Científica Virtual de la MDA 2021, celebrada del 15 al 18 de marzo.

Las autoridades sanitarias de 30 países y de la Unión Europea, donde la solicitud se encuentra en fase de evaluación acelerada y ha recibido una recomendación positiva por parte de una rama de la Agencia Europea del Medicamento, están examinando actualmente solicitudes de aprobación idénticas.

Los resultados de primera línea del ensayo clínico global de fase 2/3 SUNFISH (NCT02908685) apoyaron las aprobaciones y solicitudes regulatorias de la terapia. El estudio está probando Evrysdi en niños y adultos jóvenes, de entre 2 y 25 años, con AME de tipo 2 ó 3. Tras determinar la dosis óptima de Evrysdi en 51 pacientes ambulatorios (capaces de caminar) y no ambulatorios en la parte 1, el ensayo está evaluando la seguridad y la eficacia de la dosis seleccionada, ahora aprobada, en 180 pacientes no ambulatorios en la parte 2.

Los participantes de la parte 2, con una edad media de 9 años, fueron asignados aleatoriamente a recibir Evrysdi (120 pacientes) o un placebo (60 pacientes) durante un año, tras lo cual todos recibieron la terapia durante un año más.

No hubo grandes diferencias entre los grupos en cuanto a la edad, el sexo y el tipo de enfermedad, de los cuales el tipo 2 fue el más común (70%). Cabe destacar que aproximadamente un tercio de los pacientes eran menores de 5 años, una cuarta parte eran adolescentes y alrededor del 12% eran adultos jóvenes.

Los datos a un año de la segunda parte de SUNFISH destacaron que el estudio logró resultados clínicamente significativos y/o estadísticamente relevantes en sus objetivos principales y secundarios clave, y que los pacientes tratados con Evrysdi mejoraron o estabilizaron su función motora, en comparación con los que recibieron un placebo.

La función motora se evaluó con la escala Motor Function Measure-32 (MFM32), la puntuación del Módulo Revisado de Miembros Superiores (RULM) y la Escala Funcional Motora Expandida de Hammersmith (HFMSE).

Las mejoras del MFM-32 conseguidas durante el primer año se mantuvieron en el segundo, con proporciones similares de pacientes que mostraron puntuaciones estables o superiores (alrededor de dos tercios) y que consiguieron cambios de puntuación clínicamente significativos (alrededor de un tercio) al año y a los dos años.

Las puntuaciones de RULM aumentaron de forma continua durante el segundo año, mientras que las de HFMSE -que no eran distintas entre los grupos al año- mostraron “una tendencia al alza” en los que seguían tomando Evrysdi, lo que se consideró clínicamente significativo desde el inicio del estudio, dijo Oskoui.

Los investigadores también evaluaron el impacto de la terapia en la vida diaria de los pacientes a través de la Escala de Independencia en la AME (SMAIS, por sus siglas en inglés) informada por los cuidadores y los pacientes, que examina el “nivel de ayuda que los pacientes necesitan para realizar las actividades de la vida diaria“, como las tareas domésticas, vestirse, la destreza de las manos y comer, dijo Oskoui.

Los resultados mostraron que los cuidadores siguieron informando de mejoras en la independencia de los pacientes durante el segundo año de tratamiento con Evrysdi, mientras que los pacientes de 12 años o más informaron de la estabilización de la puntuación SMAIS durante ese periodo.

Además, los participantes que cambiaron de placebo a Evrysdi después de un año mostraron una estabilización o ligeras mejoras en la función motora, sin “mayor deterioro”, y en la independencia diaria.

El perfil de seguridad de la terapia siguió siendo “bastante favorable”, dijo Oskoui, sin que se identificaran nuevos problemas de seguridad y sin que ningún acontecimiento adverso relacionado con Evrysdi provocara la retirada o la interrupción del tratamiento.

En particular, se produjo una disminución general de las tasas de acontecimientos adversos durante el segundo año en relación con el primero en ambos grupos.

“El SUNFISH Parte 2 está en curso y proporcionará más datos de eficacia y seguridad a largo plazo del risdiplam en una amplia población de niños, adolescentes y adultos”, indicaron los investigadores.



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