En nuestra web y, en concreto, a través de nuestra plataforma científica de AME, hemos publicado múltiples cosas del risdiplam (Evrysdi). Ahora hay una nueva noticia de la que nos hemos hecho eco y que publicamos.

La FDA ha concedido una revisión prioritaria a la solicitud de aprobación de la terapia oral Evrysdi (risdiplam) para el tratamiento de bebés presintomáticos con atrofia muscular espinal (AME) de menos de dos meses de edad.

La revisión prioritaria se otorga a las terapias con potencial para mejorar sustancialmente la atención de enfermedades graves. La designación significa que la FDA dedicará recursos adicionales para acelerar el proceso de revisión, por lo que la solicitud se revisará en unos seis meses en lugar de los 10 habituales.

“Tratar a los bebés de muy corta edad con Evrysdi antes de que aparezcan los síntomas de la AME puede ayudarles a alcanzar hitos como ponerse de pie y caminar en plazos típicos de los bebés sanos”, dijo el doctor Levi Garraway en un comunicado de prensa. Garraway es director médico y jefe de desarrollo global de productos en Genentech (filial de Roche), que sigue desarrollando Evrysdi en colaboración con PTC Therapeutics.

“Ampliar el acceso al tratamiento para los miembros más jóvenes de la comunidad de la AME es crucial y esperamos trabajar con la FDA en esta solicitud”, dijo Garraway.

La solicitud de ampliación para cubrir a los lactantes menores de 2 meses -llamada solicitud suplementaria de nuevo fármaco- está respaldada por los datos del ensayo clínico en curso RAINBOWFISH.

Este estudio de fase 2 está evaluando Evrysdi en un máximo de 25 bebés con AME confirmada genéticamente pero sin síntomas evidentes de la enfermedad, y que no han recibido ningún otro tratamiento de la enfermedad. Se están reclutando activamente recién nacidos de hasta 6 semanas de edad en centros de Estados Unidos, Brasil, China, Italia, Polonia, Arabia Saudí y Taiwán.

Los datos de los cinco primeros niños tratados durante al menos un año en RAINBOWFISH se presentaron en una conferencia el año pasado. Los cinco mantuvieron la capacidad de tragar y alimentarse por la boca, y todos cumplieron los hitos motores de control de la cabeza, sentarse erguido, rodar y gatear. Cuatro de estos niños también fueron capaces de ponerse de pie y caminar de forma independiente dentro de los plazos típicos del desarrollo.

“Los resultados que demuestran que casi todos los bebés presintomáticos alcanzaron hitos motores comparables a los de los bebés sanos son tremendos”, dijo Stuart Peltz, PhD, director general de PTC Therapeutics, en otro comunicado de prensa.

Los acontecimientos adversos más comunes registrados hasta ahora son congestión nasal (33%), tos (25%), dentición (25%), vómitos (25%), eczema o piel roja e inflamada (17%), dolor abdominal (17%), diarrea (17%), inflamación del estómago (17%), pápulas o granos sólidos (17%) y fiebre (17%). Según Roche, es probable que estos acontecimientos no estén relacionados con el tratamiento con Evrysdi o con la AME, siendo “un reflejo de la edad” de estos bebés.