Novartis anuncia la aceptación de la presentación de la solicitud ante la FDA y la revisión prioritaria de AVXS-101, ahora llamado ZOLGENSMA®. ZOLGENSMA®está respaldado por datos del ensayo START que demostró un aumento en la supervivencia y una mejora transformativa en el logro de los hitos del desarrollo en comparación con la historia natural de la AME Tipo 1.

ZOLGENSMA® representa el primero de una plataforma patentada para tratar enfermedades raras y monogénicas utilizando la terapia de reemplazo genético. Novartis ha anunciado en diciembre que la FDA ha aceptado la solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) para AVXS-101, ahora conocida como ZOLGENSMA®, que ya recibió previamente la designación de Terapia de Avance y se le ha otorgado la Revisión de Prioridad por parte de la FDA, con una acción regulatoria prevista para mayo de 2019.

“Este importante paso de la FDA nos acerca cada vez más a la entrega de ZOLGENSMA a los pacientes con AME Tipo 1”, han dicho. “Los bebés afectados por esta enfermedad rara se enfrentan actualmente a una progresión debilitante de la enfermedad y a un tratamiento crónico invasivo de por vida. Como infusión única que trata la causa genética de la AME sin necesidad de repetir la dosis, ZOLGENSMA representa un avance terapéutico potencialmente significativo para estos pacientes y sus familias”, dijo David Lennon, presidente de AveXis.

“La introducción de terapias únicas, potencialmente curativas, requerirá repensar cómo nuestro sistema de salud maneja el diagnóstico, el tratamiento, la atención y los costos asociados para los pacientes con enfermedades genéticas. Novartis y AveXis se enorgullecen de liderar el camino hacia un sistema sanitario moderno basado en el enorme valor de los medicamentos verdaderamente innovadores y transformadores que podrían doblar la curva de la vida. Estamos comprometidos a asociarnos de manera flexible con las partes interesadas del sector de la salud para garantizar el acceso adecuado a nuestros medicamentos”, indicó.

En el ensayo START, los 15 pacientes a los que se les administró ZOLGENSMA estaban vivos y no necesitaban ventilación permanente a los 24 meses. El noventa y dos por ciento (11/12) de los pacientes que recibieron la dosis terapéutica propuesta de ZOLGENSMA pudieron permanecer sentados sin asistencia durante >=5 segundos, un hito nunca alcanzado en la historia natural de la AME Tipo 1. La historia natural indica que más del 90 por ciento de los pacientes con AME Tipo 1 que no han recibido tratamiento morirán o necesitarán ventilación permanente a los 24 meses de edad. Los pacientes que se inscribieron voluntariamente en un seguimiento observacional a largo plazo del ensayo START han mantenido sus hitos motores del desarrollo -incluyendo a los pacientes que se encuentran cuatro años después de la infusión- y algunos han logrado hitos motores adicionales. El efecto secundario más comúnmente observado en el ensayo clínico de ZOLGENSMA fue la elevación de las enzimas hepáticas.

En Europa, donde ZOLGENSMA tiene la designación PRIME (PRIORITY MEdicines), se espera una decisión de los reguladores sobre la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) a mediados de 2019. Las designaciones SAKIGAKE y PRIME son comparables a la designación de Terapia de Avance de la FDA. Estas solicitudes regulatorias se basan principalmente en datos del ensayo START, aunque hay varios ensayos en marcha ya comentados en nuestra web.