Nuevos datos de Apitegromab en la Atrofia Muscular Espinal (AME/SMA)

Nuevos datos de Apitegromab en la Atrofia Muscular Espinal (AME/SMA)

En otros post de nuestras noticias ya hemos hablado de Apitegromab en varias ocasiones.

En ineuro tenemos especial sensibilidad por cuadros neuromusculares tanto del paciente pediátrico como del adulto, con hincapié en la Atrofia Muscular Espinal, habiendo diseñado todo un programa de abordaje en Neurorrehabilitación para pacientes con AME.

Acaba de ser publicado en la prestigiosa revista Neurology un artículo titulado “Safety and efficacy of apitegromab in patients with spinal muscular atrophy types 2 and 3”, de Crawford TO, et al. (2024).

El estudio TOPAZ contó con tres cohortes. El primer grupo de pacientes ambulatorios de entre 5 y 21 años de edad hizo tratamiento con apitegromab con y sin nusinersen (Spinraza), y el cambio medio desde el inicio hasta los 12 meses, en la puntuación de la RHS, fue de -0,3 puntos  y -0,4, respectivamente. Una segunda cohorte con pacientes no ambulatorios de 5 a 21 años de edad que hicieron tratamiento con apitegromab y ya en tratamiento con nusinersen tuvo un cambio medio de 0,6 puntos desde el inicio en la HFMSE. Una tercera cohorte de niños no ambulatorios de 2 años o más, que hicieron una dosis baja o alta de apitegromab y nusinersen, tuvieron mejoras medias de 5,3 y 7,1 puntos en la HFMSE, respectivamente.

“La principal conclusión fue la fuerza de la asociación, particularmente en los niños más pequeños”, escribió Crawford. “No teníamos forma de saber cuál de las tres cohortes podría mostrar una respuesta al tratamiento”.

Apitegromab se une a las proformas de miostatina para inhibir la liberación de miostatina activa, que actúa como “regulador negativo” de la masa muscular esquelética, señalaron Crawford y sus colegas. Los estudios preclínicos han sugerido que una reducción de la miostatina se asociaba con cierta mejora de los resultados de la función física. “Apitegromab se concibe mejor como un medio para añadir masa muscular/fuerza motora adicional a quienes han perdido potencia como consecuencia de la denervación asociada a la AME”, dijo Crawford.

Ningún paciente falleció en el ensayo y los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento más frecuentes fueron cefalea, pirexia, infección de las vías respiratorias superiores, tos y nasofaringitis. También se notificaron cinco acontecimientos adversos graves no relacionados.

En la actualidad está en marcha el ensayo clínico de fase III SAPPHIRE para investigar apitegromab en pacientes no ambulatorios con AME de tipo 2 y 3 tratados con nusinersen o risdiplam (Evrysdi).

Los estudios en marcha con diferentes fármacos que tienen como target la miostatina latente pueden ayudar mucho a pacientes con Atrofia Muscular Espinal (AME) e incluso a otros pacientes, en los que ya se comienzan a estudiar sus efectos.



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