En nuestro compromiso con la atrofia muscular espinal (AME) hemos creado esta plataforma con el fin de informar sobre los avances científicos además de nuestra actividad clínica y de investigación en esta enfermedad. Esta plataforma va de la mano de nuestro Programa específico de Enfermedades Neuromusculares, tanto en niños/as como en adultos/as.
ensayos clínicos
- Branaplam.
An Open Label Study of LMI070 (Branaplam) in Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA).
Promotor: NOVARTIS - AVXS-101.
Study of Intrathecal Administration of AVXS-101 for Spinal Muscular Atrophy (STRONG).
Promotor: AVEXIS - RO7034067.
Estudio de personas que ya están tratadas con otro fármaco diferente que aumenta proteína SMN gracias a modificación de SMN2 (Nusinersen, por ejemplo).
A Study of RO7034067 in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy (Jewelfish).
Promotor: ROCHE - CK-2127107.
A Study of CK-2127107 in Patients With Spinal Muscular Atrophy.
Promotor: CYTOKINETICS
- AVXS-101.
Gene Replacement Therapy Clinical Trial for Patients With Spinal Muscular Atrophy Type 1 (STR1VE). Promotor: AVEXIS - RO7034067.
Investigate Safety, Tolerability, PK, PD and Efficacy of RO7034067 in Infants With Type1 Spinal Muscular Atrophy (FIREFISH).
Promotor: ROCHE - RO7034067.
A Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Participants (SUNFISH).
Promotor: ROCHE
estudios de investigación
- SRK-015.
SRK-015 for spinal muscular atrophy (SMA).
Promotor: SCHOLAR ROCK
noticias
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Risdiplam: prioridad de revisión por la FDA
La FDA ha aceptadola solicitud de la aprobación del risdiplam, tratamiento oral para todos los tipos de AME dándole prioridad a su revisión. Se espera que la FDA tome la decisión el 24 de mayo de 2020 o antes. El risdiplam se convertiría en la segunda terapia de AME modificadora de la enfermedad que funciona
26 noviembre, 2019 -
Risdiplam mejora la función motora en personas con AME tipos 2 y 3
El risdiplam mejora significativamente la función motora en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con atrofia muscular espinal (AME) tipos 2 y 3, según datos provisionales del ensayo SUNFISH. El ensayo SUNFISH, controlado con placebo y multicéntrico, está evaluando la seguridad y eficacia del risdiplam en pacientes con AME tipo 2 ó 3 de edades comprendidas
13 noviembre, 2019 -
Finalizamos la iRHS e iniciamos investigación con la HFMSE, RHS e iRHS
Tras realizar la validación transcultural, única en España, de la HFMSE y la RHS. Gracias a un equipo de expertos, los cuales son: [Marcos Madruga, neuropediatra; Rocío Muñoz, neurofisioterapeuta; Beatriz Martos, neuroterapeuta ocupacional; Juan Andrés Conejero, médico rehabilitador; Juan Rojas, neurofisioterapeuta]. Hemos podido finalizar nuestro estudio de la RHS. Nuestro nuevo objetivo es incorporar las adaptaciones pertienentes
2 agosto, 2019 -
Tercer laboratorio implicado en la AME: Cytokinetics® y su producto Reldesemtiv®
Otro laboratorio implicado en el tratamiento de personas con AME es Cytokinetics con su producto Reldesemtiv. Reldesemtiv fue estudiado en un ensayo clínico fase 2, en pacientes con AME tipo II, tipo III y tipo IV. El estudio mostró mejorías dependientes de la dosis y la concentración en el tiempo hasta la fatiga muscular, según
23 julio, 2018 -
Roche: nuevo laboratorio que apuesta por la Atrofia Muscular Espinal [AME]
En estos últimos días publicábamos los avances de Novartis sobre fármacos para la AME y el tan esperado por toda la comunidad científica y los pacientes, el AVXS-101. Ahora queremos dedicar algunas líneas a las últimas novedades de Roche. Ensayos clínicos de Roche Roche está recultando pacientes para llevar a cabo los siguientes ensayos clínicos.
21 julio, 2018 -
Lo que nos traerá el Annual Meeting de la American Academy of Neurology
La AAN 2018 tendrá lugar desde hoy 21 de abril y hasta el 27 de abril. Es el evento más importante en Neurología en el mundo [probablemente]. El año pasado ya se dieron datos importantísimos para los pacientes con Atrofia Muscular Espinal y este año no esperamos menos. En este año se presentarán al menos
22 abril, 2018 -
Avances en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal
Artículos científicos sobre avances en Atrofia Muscular Espinal Hay muchos artículos científicos interesantísimos y muchas personas con un conocimiento excepcional sobre esta enfermedad y sus avances en tratamientos. Hemos recogido dos por el interés que puede tener para el mundo científico [la Plataforma AME es una plataforma científica]. El primero escrito por Diana Bharucha-Goebel et
12 enero, 2018 -
Nuevo medicamento para la AME: SRK-015 de Scholar Rock®
¿Qué es y cómo actúa el SRK-015? Scholar Rock® es una compañía innovadora en medicamentos, entre ellos el SRK-015, inhibidor selectivo y local de la miostatina latente. Este medicamento está investigándose para mejorar la fuerza muscular y la función motora en pacientes con AME. La miostatina pertenece a la superfamilia TGFß de factores de credimiento
9 enero, 2018 -
Plataforma de Formación, Investigación, Innovación e Información en la AME
PLATAFORMA AME Tras los últimos acontecimientos en la Atrofia Muscular Espinal[AME], ineuro® ha tenido una reunión de urgencia para llevar adelante iniciativas científicas en torno a esta enfermedad. Se ha decidido: Crear la Plataforma Científica de Formación, Investigación, Innovación e Información en AME. Se ha decidido dar el nombre de Plataforma AME. No es una
20 diciembre, 2017