El risdiplam mejora significativamente la función motora en pacientes pediátricos y adultos jóvenes con atrofia muscular espinal (AME) tipos 2 y 3, según datos provisionales del ensayo SUNFISH. El ensayo SUNFISH, controlado con placebo y multicéntrico, está evaluando la seguridad y eficacia del risdiplam en pacientes con AME tipo 2 ó 3 de edades comprendidas entre 2 y 25 años.

Según maniestó el Dr. Garraway, director médico de Roche, “el resultado positivo de este ensayo es un hito importante para las personas con AME tipo 2 ó 3, muchas de las cuales permanecen sin tratar”.

Risdiplam, como ya hemos informado en nuestra web, es una terapia oral diseñada para aumentar la capacidad del gen SMN2 en la producciónde una proteína SMN funcional no sólo en las neuronas motoras, sino también en todo el cuerpo.

Los resultados anteriores de la Parte 1 mostraron que el risdiplam condujo a un aumento medio del doble de los niveles de proteína SMN en sangre después de cuatro semanas de tratamiento -que se mantuvo durante al menos un año- y a una mejora motora clínicamente significativa (evaluada con la escala MFM32) en comparación con la historia natural de la enfermedad.

Ahora se ha anunciado, en la Parte 2, que se ha cumplido con el objetivo principal: los participantes muestran mejoras en la función motora después de un año de tratamiento con risdiplam, en comparación con un placebo.

“SUNFISH es el mayor estudio controlado con placebo jamás realizado en pacientes con AME tipo 2 ó 3”, dijo Garraway.

La compañía presentará los datos detallados de SUNFISH en un próximo evento científico.

Son muy buenas noticias para la comunidad científica y, por supuesto, para los pacientes y sus familias.