Tomamos esta información de Business Wire.

Ya hemos hablado anteriormente en esta web de Apitegromab.

Scholar Rock, una empresa biofarmacéutica centrada en el avance de tratamientos innovadores para la atrofia muscular espinal (AME, SMA) ha proporcionado hoy actualizaciones corporativas recientes y destacó las próximas prioridades para 2025.

“Estamos entusiasmados con el potencial de Apitegromab para ayudar a los pacientes con AME como primera y única terapia dirigida al músculo para el tratamiento de esta afección, y estamos haciendo excelentes progresos en la finalización de nuestras solicitudes reglamentarias y la preparación para el lanzamiento comercial”, dijo Jay Backstrom, M.D., MPH, Presidente y Director Ejecutivo de Scholar Rock.

Scholar Rock planea centrarse en tres prioridades estratégicas en 2025 en su transición a una compañía biofarmacéutica en fase comercial, creando oportunidades de valor sostenibles a largo plazo:

• Comercializar Apitegromab en la SMA.
• Ampliar el beneficio potencial del Apitegromab.

Comercializar apitegromab en la SMA

• En vías de presentar una solicitud de licencia biológica (BLA) a la FDA y una solicitud de autorización de comercialización (MAA) a la Agencia Europea del Medicamento en el primer trimestre de 2025 para apitegromab en SMA.
• Preparar el lanzamiento comercial en EE.UU. para el cuarto trimestre de 2025, al que seguirá el lanzamiento en Europa.
• Presentación de resultados detallados del ensayo pivotal de fase 3 SAPPHIRE en próximas reuniones médicas en 2025.

Hechos destacados y logros de 2024

• En octubre de 2024 se comunicaron datos de primera línea positivos del ensayo pivotal SAPPHIRE. El ensayo alcanzó su objetivo primario, demostrando una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa de apitegromab frente a placebo en la función motora medida por la Escala Motora Funcional de Hammersmith – Ampliada (HFMSE) en pacientes con AME con dosis estables de terapias estándar (ya sea nusinersen o risdiplam).
• Continúa la alta participación en el estudio de extensión abierto ONYX que evalúa la seguridad y eficacia a largo plazo de apitegromab en pacientes que completaron los ensayos TOPAZ o SAPPHIRE. Más del 90% de los pacientes en tratamiento combinado en el ensayo TOPAZ han completado 4 años de tratamiento con apitegromab y se han inscrito en ONYX. Tras la finalización del ensayo, el 98% de los pacientes de SAPPHIRE (185/188) se inscribieron en el estudio de expansión abierto ONYX.

ineuro y las Enfermedades Neuromusculares

En ineuro tenemos un programa específico de Neurorrehabilitación de pacientes con trastornos neuromusculares, ya sean pediátricos (AME, Duchenne, etc.) o adultos.