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https://www.contemporarypediatrics.com/view/thomas-crawford-md-talks-advancements-for-spinal-muscular-atrophy-treatment

Datos de interés

El ensayo pivotal de fase III SAPPHIRE ha proporcionado la evidencia más sólida hasta la fecha de que apitegromab, un inhibidor de la miostatina en fase de investigación, puede mejorar la función motora en niños con atrofia muscular espinal (AME) que siguen experimentando debilidad a pesar de las terapias estándar dirigidas a la neurona motora de supervivencia (SMN).

SAPPHIRE reclutó a 188 pacientes de entre 2 y 21 años con AME tipo 2 o tipo 3 que no caminaban, en 48 hospitales de Estados Unidos y Europa. Todos los participantes ya estaban recibiendo nusinersen o risdiplam. El análisis principal se centró en niños de entre 2 y 12 años. A los 12 meses, los pacientes tratados con apitegromab lograron una mejora media mínima de 1,8 puntos en la Escala Motora Funcional de Hammersmith Ampliada (HFMSE) en comparación con el placebo (0,6 frente a –1,2; IC del 95 %, 0,30-3,32; p = 0,019).

El análisis de subgrupos mostró que la dosis de 10 mg/kg fue la que aportó la mayor parte del beneficio, con una mejora media de 2,2 puntos frente al placebo (P = 0,0121). La dosis de 20 mg/kg mostró una tendencia positiva, pero la diferencia media de 1,4 puntos no alcanzó significación estadística. Es importante destacar que el 30,4 % de los pacientes tratados con apitegromab lograron una ganancia de al menos 3 puntos en la HFMSE, en comparación con el 12,5 % de los que recibieron placebo. Los eventos adversos, incluidos dolor de cabeza, infecciones respiratorias y pirexia, se equilibraron entre los grupos de tratamiento y placebo, y no se produjeron interrupciones relacionadas con el tratamiento.

“Se trata de niños que siguen estando muy débiles a pesar de las terapias transformadoras para la AME”, afirmó Thomas Crawford, doctor en Medicina, profesor de Neurología en la Facultad de Medicina de la Universidad Johns Hopkins e investigador del estudio. “Al actuar sobre el músculo, y no sobre la neurona motora, el apitegromab proporcionó un beneficio adicional cuantificable. Para las familias, incluso pequeñas mejoras en la fuerza pueden traducirse en avances significativos en la vida diaria”.

Además de los datos específicos relacionados con el apitegromab, Crawford destacó las implicaciones más amplias relacionadas con el tratamiento de la AME.

“La industria farmacéutica lleva una década intentando manipular el sistema de la miostatina sin éxito. Este es el primer enfoque que muestra un beneficio claro y podría representar el comienzo de algo mucho más grande”.

A pesar de los datos positivos, la FDA emitió una carta de respuesta completa (CRL) para la solicitud de licencia biológica de apitegromab en septiembre de 2025, citando observaciones en una planta de fabricación de terceros. No se plantearon preocupaciones sobre la seguridad o la eficacia, y Scholar Rock ha indicado que volverá a presentar la solicitud una vez que se hayan completado las medidas correctivas. Se espera una decisión de la Agencia Europea de Medicamentos para mediados de 2026.

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