Avances en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal

Artículos científicos sobre avances en Atrofia Muscular Espinal

Hay muchos artículos científicos interesantísimos y muchas personas con un conocimiento excepcional sobre esta enfermedad y sus avances en tratamientos. Hemos recogido dos por el interés que puede tener para el mundo científico [la Plataforma AME es una plataforma científica]. El primero escrito por Diana Bharucha-Goebel et al. y llamado Treatment Advances in Spinal Muscular Atrophy, que se puede encontrar en Curr Neurol Neurosci Rep (2017) 17: 91. El segundo liderado por Melissa Bowerman y que lleva por título Therapeutic strategies for spinal muscular atrophy: SMN and beyond, que se encuentra en Disease Models & Mechanisms (2017) 10, 943-954.

Ya en el segundo de los artículos llama la atención “SMN and beyond”. La diana fundamental a la que los investigadores han apuntado ha sido SMN1 y SMN2. De ahí que las moléculas en prueba hayan ido a dichas dianas. Un cuadro explicativo de los requerimientos de SMN en el Sistema Nervioso Central es el que expone esta autora, cuadro nada baladí:

A pie de cuadro dice [sic.]: “Aunque los detalles precisos de la expresión SMN en el sistema nervioso humano en desarrollo son difíciles de estudiar, la evidencia de modelos animales sugiere que los niveles de SMN alcanzan su punto máximo en el período de máximo desarrollo neuromuscular y luego disminuyen a un nivel estable bajo. Esto significa que existen diferentes ventanas de oportunidad para que los diversos tipos de terapias propuestas puedan ser efectivamente empleadas. Si las terapias combinatorias podrían ser particularmente aplicables en la fase más crónica de la AME o desde el principio es un área prioritaria para la investigación. La terapia con ASO en el útero dependerá de una vía de administración óptima, que en la actualidad sigue siendo incierta”.

Sea como fuere, estos artículos pueden ser referentes en el estudio de avances en nuevas dianas de tratamiento y la situación actual.

ineuro® PLATAFORMA AME



3 comentarios

  • Domingo

    En primer lugar darle las gracias por la labor e información tan interesantes, mi pregunta es si Vd. tiene alguna información sobre si aquí en Andalucía en una reunión creo del día 9 del actual la Consejería de Salud informa que en la reunión ​han aprobado y tramitado ​ya la petición del medicamento a la AEMPS ​para los primeros pacientes AME de Andalucía​, por si Vd. Ha visto alguna publicación o información al respecto. Yo hasta la fecha no he visto nada, muchas gracias.

    • Estimado amigo:
      No hay información oficial de la Consejería de Salud sobre la petición de Spinraza® para los primeros pacientes en Andalucía. Nosotros no conocemos esa información a nivel científico. Hemos escrito a la Consejería de Salud para que emita un certificado en ese sentido que usted nos indica o bien en el contrario. Si nos respondieran, inmediatamente informaríamos a la comunidad científica y no científica a través de nuestra Plataforma AME. Un saludo y buena tarde!

      ineuro®

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