Hace unos días anunciábamos los datos a tres años del apitegromab desde su ensayo original TOPAZ. Ahora, Scholar Rock ha presentado nuevos datos a 4 años.

Comunicado de Scholar Rock

Scholar Rock ha comunicado nuevos datos positivos a 4 años de su ensayo de fase 2 (TOPAZ) con resultados que muestran una función motora continua y sostenida en pacientes con atrofia muscular espinal (AME) tratados con apitegromab.

A los 48 meses, la combinación de 20 mg/kg de apitegromab y nusinersen produjo un cambio de 5,3 puntos en la HFMSE en pacientes no ambulatorios de 2 a 21 años. En los pacientes de 2 a 12 años, el efecto clínico fue aún mayor, con cambios de 6,4 puntos.

La población de análisis agrupó a los pacientes no ambulatorios (cohortes 2 y 3) e incluyó a los pacientes que recibieron apitegromab a dosis baja (2 mg/kg) o alta (20 mg/kg) (incluidos los pacientes de la cohorte 3 que cambiaron de 2 mg/kg a 20 mg/kg en el año 2). El cambio medio en RULM para el grupo de edad de 2-21 años fue de 3,6 puntos y de 4,5 para el grupo de edad de 2-12 años.

“A los 48 meses, más del 90% de los pacientes de TOPAZ con AME no ambulatoria seguían en tratamiento con apitegromab además de la terapia con SMN y seguimos observando un beneficio clínico sostenido. Estamos impacientes por presentar los datos principales del ensayo de fase 3 SAPPHIRE de apitegromab en AME en el cuarto trimestre de este año”, dijo Jay Backstrom, MD, MPH.

De los 35 participantes de la población conjunta no ambulatoria, 33 permanecieron en el estudio durante 4 años. La empresa también señaló que más del 90% de los pacientes en tratamiento combinado en TOPAZ han completado 4 años de tratamiento con apitegromab y se han inscrito en ONYX, una extensión abierta a largo plazo que sigue evaluando la eficacia y seguridad de apitegromab. Incluye a los pacientes con AME de tipo 2 y 3 que completaron los ensayos clínicos TOPAZ o SAPPHIRE.

SAPPHIRE, un estudio aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, tiene una población de eficacia que incluye aproximadamente 156 pacientes de 2 a 12 años de edad con AME tipo 2 ó 3. Los pacientes del estudio se asignan aleatoriamente 1:1:1 a apitegromab 10 mg/kg, 20 mg/kg o placebo, durante un tratamiento de 12 meses. El estudio incluye una población exploratoria adicional compuesta por 48 pacientes de edades comprendidas entre 13 y 21 años que son asignados aleatoriamente 2:1 a apitegromab 20 mg/kg o placebo.

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