El ensayo clínico TOPAZ, del que ya hemos hablado en ineuro, ha presentado datos a tres años de tratamiento. Apitegromab es una terapia dirigida a los músculos desarrollada por Scholar Rock

“Los resultados del estudio TOPAZ a los 36 meses refuerzan el beneficio a largo plazo del tratamiento con apitegromab en pacientes con AME, con una mejora continua y sostenida tanto en los resultados clínicos como en los referidos por los cuidadores”, escribieron los investigadores. El estudio “Long-term efficacy, safety, and patient-reported outcomes of apitegromab in patients with spinal muscular atrophy: results from the 36-month TOPAZ study” se publicó en Frontiers in Neurology.

Apitegromab es un anticuerpo diseñado para bloquear la forma inactiva de la miostatina, una proteína que limita el crecimiento y la reparación muscular. Al impedir que la miostatina se active, se espera que apitegromab aumente la masa muscular y mejore la función motora.

El estudio TOPAZ evaluó la seguridad y eficacia de apitegromab como tratamiento adicional o único en 58 niños y adultos jóvenes, de 2 a 21 años, con AME de tipo 2 ó 3. La mayoría estaban siendo tratados con Spinraza (nusinersen).

Apitegromab se administró a dosis de 2 mg/kg ó 20 mg/kg mediante infusión en el torrente sanguíneo cada cuatro semanas durante un año. Los pacientes que completaron el estudio se incorporaron a su extensión abierta, en la que recibieron la dosis más alta durante un máximo de tres años.

En consonancia con los resultados de dos años de los pacientes no ambulatorios, que mostraron que la función motora seguía estable o mejoraba tras otro año de apitegromab, el tratamiento siguió aportando beneficios clínicos hasta los tres años.

Entre los 35 pacientes no ambulatorios, con una edad media de 7,3 años, se produjo un aumento medio de cuatro puntos en una medida estandarizada de la función motora medida por la HFMSE. Durante el mismo periodo de tres años, las puntuaciones de la RULM aumentaron una media de 2,4 puntos, lo que indica una mejor función motora en manos y brazos.

Tras tres años de tratamiento, la mayoría de los pacientes (88%) habían mantenido o mejorado sus hitos motores en comparación con el inicio del estudio. De los 20 pacientes que habían iniciado el tratamiento con Spinraza antes de los 5 años, seis alcanzaron nuevos hitos motores, incluidos dos que fueron capaces de caminar de forma independiente.

Los cuidadores también informaron de mejoras en actividades cotidianas como vestirse o comer, y de un alivio de la fatiga.

Los efectos secundarios más frecuentes fueron fiebre (48,6%), resfriado común (45,7%), vómitos (40%), infección por COVID-19 (40,0%) e infección de las vías respiratorias altas (31,4%).

“Estos resultados respaldan la continuación del desarrollo de apitegromab”, concluyeron los investigadores, señalando que el estudio SAPPHIRE, de fase 3, actualmente en curso, pondrá a prueba la seguridad de apitegromab como tratamiento complementario de Spinraza y Evrysdi (risdiplam).

En ineuro seguimos trabajando en el Programa de Neurorrehabilitación en personas con Enfermedades Neuromusculares para complementar todos los tratamientos farmacológicos.