Scholar Rock anunció hace dos días que el fármaco experimental SRK-015 [aquí dimos información sobre esta molécula] ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA de EE.UU. para el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal.

Scholar Rock presentará en breve datos provisionales de eficacia y seguridad de 6 meses del ensayo clínico en curso de la fase 2 de TOPAZ del SRK-015 en pacientes con AME tipo 2 y tipo 3. Se espera que los datos más importantes para el período de tratamiento de 12 meses se den en la primera mitad de 2021.

“Esta designación de Enfermedad Pediátrica Rara junto con la anteriormente otorgada Designación de Medicamento Huérfano destaca el reconocimiento de la FDA de las necesidades médicas no satisfechas de los pacientes con AME. Continuamos con el objetivo de establecer el SRK-015 como la primera terapia potencial dirigida al músculo para tratar los déficits de función motora que persisten a pesar de la disponibilidad de reguladores de la AME”, dijo el Dr. Yung Chyung, Director Médico de Scholar Rock. “Estamos alentados por el progreso del ensayo de fase 2 de TOPAZ y esperamos con interés la lectura provisional del próximo trimestre que proporcionará importantes conocimientos sobre el potencial del SRK-015 en pacientes con AME”.

La designación de Enfermedad Pediátrica Rara es dada por la FDA a las enfermedades graves y que ponen en peligro la vida y que afectan principalmente a los niños de 18 años o menos y a menos de 200.000 personas en los Estados Unidos. Si la FDA aprobara una solicitud de licencia biológica (BLA) para el SRK-015 para el tratamiento de la AME, Scholar Rock podría obtener la revisión de prioridad.

El SRK-015 es un inhibidor selectivo de la activación de la miostatina y es un producto de investigación candidato para el tratamiento de pacientes con atrofia muscular espinal (AME). La miostatina, miembro de la superfamilia de factores de crecimiento TGFβ, se expresa principalmente en las células del músculo esquelético, y la ausencia de su gen se asocia con un aumento de la masa y la fuerza muscular en múltiples especies animales. Scholar Rock cree que la inhibición de la activación de la miostatina con SRK-015 puede promover un aumento clínicamente significativo de la fuerza muscular. Un ensayo clínico de fase 2 en pacientes con AME de tipo 2 y 3 está en curso, lamado TOPAZ.

Nada más salgan resultados, en ineuro los publicaremos en nuestra Plataforma Científica AME para darlos a conocer a todos los profesionales sanitarios.

Desde ineuro seguimos ayudando a pacientes con Enfermedades Neuromusculares a través de nuestros programas específicos de Neurorrehabilitación.