El informe indica lo siguiente:

Aún existen muchas incertidumbres en torno al mejor tratamiento para la SMA; el ICER estima que una nueva terapia para algunos pacientes con SMA, el apitegromab, alcanzaría los umbrales comunes de rentabilidad si su precio se situara entre 4600 y 30 200 dólares al año.

El Instituto para la Revisión Clínica y Económica (ICER) ha publicado hoy su informe de evidencia revisado en el que se evalúa la eficacia clínica comparativa de nusinersen (Spinraza®, Biogen), onasemnogene abeparvovec-xioi (Zolgensma®, Novartis) y risdiplam (Evrysdi®, Genentech) para la atrofia muscular espinal (SMA). El ICER también está evaluando la eficacia clínica comparativa y el valor de apitegromab (Scholar Rock Holdings) para la SMA.

«La SMA, en sus formas más comunes, ha sido una enfermedad neurológica degenerativa devastadora para bebés y niños», afirmó el Dr. David Rind, director médico de ICER. «Las terapias modificadoras de la enfermedad y el cribado neonatal han alterado drásticamente el curso de la enfermedad y representan uno de los grandes éxitos médicos de la última década. Sin embargo, aún existen importantes incertidumbres sobre la mejor manera de utilizar estas terapias para proporcionar los máximos beneficios a las personas afectadas».

Este informe de pruebas se revisará en una reunión pública virtual del CEPAC del Medio Oeste el 1 de agosto de 2025. El CEPAC del Medio Oeste es uno de los tres comités independientes de evaluación de pruebas del ICER, compuesto por expertos en pruebas médicas, médicos en ejercicio, metodólogos y líderes en participación y defensa de los pacientes.

Una versión preliminar de este informe se sometió previamente a un periodo de comentarios públicos de cuatro semanas. El informe de pruebas actualizado refleja los cambios introducidos a partir de los comentarios recibidos de grupos de pacientes, médicos, fabricantes de medicamentos y otras partes interesadas. Las respuestas detalladas a los comentarios públicos se pueden consultar aquí.

Principales conclusiones clínicas

• Apitegromab: el beneficio neto para la salud se basa en un estudio no publicado. En esta población, el ICER consideró que el tratamiento con apitegromab probablemente proporciona beneficios comparables o incrementales en comparación con la ausencia de terapia adicional, pero que existe alguna posibilidad de beneficios sustanciales con el uso a largo plazo, así como alguna posibilidad de daño neto. El ICER calificó la evidencia actual sobre el apitegromab como prometedora pero no concluyente («P/I») para la población del estudio. No hay datos suficientes («I») para estimar los beneficios netos para la salud de apitegromab en otras poblaciones.
• Nusinersen: Las pruebas indican que, tras el tratamiento con onasemnogene abeparvovec, el tratamiento con nusinersen no provocó ningún nuevo daño identificable. Sin embargo, las inyecciones repetidas en la médula espinal (concretamente, las inyecciones intratecales) son molestas y pueden provocar efectos adversos graves, aunque poco frecuentes. Dada la considerable incertidumbre, el ICER consideró que existe una certeza moderada de que los beneficios netos sean comparables o sustanciales, con un daño neto pequeño, pero posible, derivado de las inyecciones intratecales repetidas en comparación con la ausencia de tratamiento adicional. Por lo tanto, el ICER calificó la evidencia como prometedora pero inconclusa («P/I»).
• Risdiplam: La evidencia indica que, tras el tratamiento con onasemnogene abeparvovec, el tratamiento con risdiplam produjo algunas mejoras en la función respiratoria y la deglución. El perfil de seguridad fue coherente con los efectos adversos conocidos del risdiplam (por ejemplo, erupción cutánea, estreñimiento). Las ganancias son potencialmente sustanciales y no parecen existir daños importantes, pero existe una incertidumbre considerable sobre la magnitud de los beneficios netos. El ICER consideró que existe una certeza moderada de un beneficio neto para la salud comparable, pequeño o sustancial en comparación con la ausencia de terapia adicional, o comparable o mejor (C++).

No hay ensayos comparativos directos entre risdiplam, nusinersen y onasemnogene abeparvovec como terapia de primera línea en pacientes con SMA de cualquier tipo. Dada la falta de datos comparativos, concluimos que no hay datos suficientes («I») para estimar los beneficios netos para la salud de risdiplam, nusinersen y onasemnogene abeparvovec en comparación entre sí en pacientes con AME de cualquier tipo o edad.

Principales conclusiones sobre la rentabilidad

El ICER evaluó la rentabilidad del apitegromab únicamente porque es muy probable que se utilice como terapia complementaria al nusinersen o al risdiplam. El apitegromab aún no ha sido aprobado por la FDA para la SMA, y los fabricantes aún no han anunciado el precio de la terapia en EE. UU. en caso de que se apruebe.

El ICER ha calculado que el precio de referencia del beneficio para la salud (HBPB) se sitúa entre 4600 y 30 200 dólares al año.
El HBPB del ICER es un rango de precios que sugiere el precio más alto que un fabricante debería cobrar en EE. UU. por un tratamiento, una vez deducidos todos los descuentos y rebajas, basándose en la mejora de la salud general que los pacientes obtienen con ese tratamiento, cuando un precio más alto causaría pérdidas desproporcionadamente mayores en la salud de otros pacientes del sistema sanitario debido al aumento de los costes generales de la asistencia sanitaria y los seguros médicos. En resumen, es el rango de precios máximo al que un sistema sanitario puede recompensar la innovación y la mejora de la salud de los pacientes sin causar más daño que beneficio.

Desde la Plataforma Científica de ineuro nos alegramos mucho de los avances científicos en la AME por el bien de pacientes y familias.