Niños con AME tipo 1 que reciben Evrysdi (risdiplam) siguen mejorando y alcanzando hitos motores a los dos años de comenzar tratamiento, según los datos de la primera parte del ensayo clínico de la fase 2/3, FIREFISH.

Los datos actualizados de FIREFISH mostraron que casi todos los niños que recibieron la dosis más alta de Evrysdi estaban vivos y no necesitaban apoyo ventilatorio permanente. Más de la mitad de ellos fueron capaces de sentarse sin ayuda durante al menos cinco segundos, mantener la cabeza en posición vertical y lograr una puntuación de CHOP-INTEND de 40 puntos o más – correspondiente a la función motora casi normal – en el segundo año del estudio.

El Dr. Garraway, director médico y jefe de Desarrollo de Productos Globales de Genentech, dijo: “Estamos muy animados por los resultados que estamos viendo en el segundo año de tratamiento con Evrysdi. Estos resultados se basan en la eficacia y seguridad demostrada por Evrysdi en ensayos clínicos y esperamos continuar con las evaluaciones tanto de la supervivencia como de la función motora durante el seguimiento a largo plazo de este tratamiento”.

FIREFISH, uno de los ensayos que apoyó la aprobación de Evrysdi en los EE.UU., se centró en la evaluación de la seguridad y la eficacia de la medicación en los niños de 1 a 7 meses de edad con AME tipo 1, que tenían dos copias del gen SMN2.

Después de dos años de tratamiento, 12 bebés (71%) alcanzaron una puntuación CHOP-INTEND de al menos 40 puntos, y todos ellos tuvieron un aumento en sus puntuaciones desde el primer al segundo año de tratamiento. Además, después de dos años de tratamiento, 10 de estos niños (59%) lograron sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos, 11 (65%) mantuvieron el control de su cabeza, cinco (29%) se voltearon por sí mismos, y cinco (30%) pudieron mantenerse de pie con ayuda o soportando su propio peso.

Los efectos secundarios más comunes observados durante el ensayo incluyeron fiebre (71%), infección del tracto respiratorio superior (52%), tos (33%), vómitos (33%), diarrea (29%) e infección del tracto respiratorio (29%). La neumonía, que fue el efecto secundario grave más común observado durante el estudio, se produjo en el 24% de los niños.

Además de FIREFISH, otros tres ensayos clínicos – SUNFISH, JEWELFISH y RAINBOWFISH- están evaluando la seguridad y la eficacia de Evrysdi en pacientes con AME. En total, más de 450 pacientes de AME con edades que van desde unos pocos meses hasta 60 años, están recibiendo actualmente la medicación en uno de estos estudios.