Ya hemos hablado anteriormente del Apitegromab en el tratamiento de la Atrofia Muscular Espinal.

Scholar Rock anunció que la FDA ha aceptado su Solicitud de Licencia Biológica (BLA) para apitegromab, un potencial tratamiento para la atrofia muscular espinal (AME). Esta revisión prioritaria de la FDA supone que se espera una decisión para el 22 de septiembre de 2025, señalando la promesa del tratamiento de mejorar significativamente las terapias existentes para este cuadro patológico. La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) también está revisando la Solicitud de Autorización de Comercialización de la compañía para Apitegromab, lo que indica procesos regulatorios simultáneos en EE.UU. y Europa.

Apitegromab, una terapia dirigida a los músculos, ha demostrado en el ensayo de Fase 3 SAPPHIRE mejorar estadística y clínicamente la función motora en pacientes con AME que reciben tratamientos estándar dirigidos al SMN. El éxito del ensayo, basado en la Escala Funcional Motora Expandida de Hammersmith (HFMSE), fue presentado en la Conferencia de la Asociación de Distrofia Muscular de 2025 tal y como publicamos en un post.

Los pacientes con AME están de enhorabuena con estos nuevos datos.