Novartis ha anunciado que la FDA ha suspendido parcialmente los ensayos clínicos para la administración intratecal de AVXS-101 [estudio STRONG principalmente]. El anuncio sigue a una comunicación de AVEXIS a las autoridades sanitarias y a los investigadores de ensayos clínicos basada en los hallazgos de un pequeño estudio preclínico iniciado por AveXis en el que los hallazgos en animales mostraron inflamación de las células mononucleares de los ganglios de la raíz dorsal, a veces acompañada de degeneración o pérdida del cuerpo celular neuronal. Esta detención parcial por parte de la FDA no afecta los ensayos clínicos intravenosos (IV) comercializados con Zolgensma o AVXS-101.

AveXis está estudiando la administración intratecal de AVXS-101 en pacientes AME tipo 2. La detención parcial afecta al reclutamiento en la cohorte de dosis altas del ensayo STRONG, un ensayo multicéntrico, abierto y continuo de comparación de dosis, diseñado para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de la administración intratecal única de AVXS-101. La inscripción de la cohorte de dosis baja y media se ha completado previamente y se han presentado los resultados provisionales en congresos, resultados muy positivos.

La importancia clínica de la inflamación por GRD observada en este estudio preclínico en animales no se conoce y no se ha visto en estudios anteriores en animales con AVXS-101. La inflamación por GRD puede estar asociada a alteraciones sensoriales. En personas con AME y tratamientos intratecales con AVXS-101 no se han encontrado estos hallazgos.

Esperamos que esta detención por parte de la FDA sea transitoria y sigan los ensayos por el bien de todos los pacientes.