Novartis apuesta por la Atrofia Muscular Espinal [AME]

Mucho se está hablando de los claros avances en el tratamiento farmacológico para pacientes con Atrofia Muscular Espinal. Desde la autorización del uso de Spinraza® la mejoría de muchos pacientes es clara aumentando la funcionalidad y actividad. En nuestro Programa Clínico de Atención a Pacientes con Alteración Neuromuscular atendemos a muchos pacientes con enfermedades neuromusculares y, obviamente, algunos con AME. Vemos cómo van mejorando entre nuestro tratamiento de neurorrehabilitación y la intervención farmacológica. En nuestra web hemos hablado mucho y publicado mucho sobre la Atrofia Muscular Espinal dados los avances que está teniendo la investigación y los cambios para pacientes y familias.

Nos sorprendemos gratamente al encontrar un dossier de NOVARTIS® con información sobre la terapia génica AVXS-101 tras la reciente compra de Avexis por parte de NOVARTIS®. El dossier lo hemos colgado al final de este post seleccionando únicamente la información sobre AVXS-101.

Los puntos son los siguientes:

1. Posible lanzamiento de AVXS-101 para 2019:

2. Se prevé la presentación ante las entidades correspondientes en EEUU en la segunda mitad de 2018.

3. El plan de desarrollo clínico se muestra en el siguiente cuadro.

4. Estos son los puntos previstos para su lanzamiento:

Como puede verse de los datos de NOVARTIS, las expectativas para la terapia génica AVXS-101 son excelentes y esperemos que los resultados de los diferentes ensayos en marcha [STR1VE, STRONG, etc.] den resultados positivos y muchos pacientes se puedan beneficiar de ello.

En ineuro® seguiremos apostando por el Programa de Atención a Pacientes con Enfermedades Neuromusculares.

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