Nuevos datos de RISDIPLAM en AME

Hemos comentado mucho sobre nuevos tratamientos en AME en nuestras noticias de ineuro. Ahora se ha dado a conocer el póster presentado en el 23rd International Annual Congress of the World Muscle Society, Mendoza, Argentina, en octubre de 2018 denominado SMN protein levels before and after treatment with risdiplam (RG7916) in patients with Type 1 to 3 SMA compared to healthy subjects. En este póster se compararon los niveles de proteína SMN en sangre  entre pacientes con AME tipo 1, 2 ó 3 y de sujetos sanos, antes y después del tratamiento con risdiplam.

Los resultados mostraron que antes del tratamiento los niveles de proteína SMN en sangre eran más bajos en pacientes con AME Tipo 1 versus AME Tipo 2/3, y los pacientes con AME mostraron en promedio niveles más bajos en comparación con los sujetos adultos sanos (Fig. 1 y 3).


El número de copias SMN2 no pareció impulsar el nivel de proteína SMN en sangre, aunque hay datos limitados disponibles para los números de 4 y 5 copias (Fig. 2).


Los pacientes con AME Tipo 1, 2 y 3 alcanzan los niveles de proteína SMN en el rango de sujetos adultos sanos (Fig. 3), o más, después de 4 semanas de tratamiento con risdiplam. El aumento en la proteína SMN se mantuvo durante el tratamiento continuado con risdiplam, con datos a largo plazo actualmente disponibles para una duración del tratamiento de un año (Fig. 4).

Estos datos, sumados a los anteriormente publicados por nosotros en nuestra Plataforma Científica AME, abren camino para el futuro de los pacientes y nuevas investigaciones.



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