Más de un año después de que la FDA rechazara el apitegromab para la AME debido a problemas de fabricación, la agencia ha aprobado este tratamiento complementario para su uso en determinados casos. Scholar Rock, la empresa desarrolladora de la terapia, comercializará el medicamento bajo el nombre comercial de Isembyld. Según su página web, «Isembyld es el primer y único tratamiento aprobado por la FDA que actúa directamente sobre el músculo en la AME».
El tratamiento por infusión está indicado específicamente para personas con AME, a partir de los 2 años de edad, que estén tomando medicamentos dirigidos al gen SMN2.
Scholar Rock, que ya se estaba preparando para el lanzamiento comercial, indicó que el medicamento estará disponible para su envío en los próximos días. La empresa ofrece un programa denominado «Scholar Rock Supports» que proporciona asistencia a los pacientes, con recursos educativos e información sobre la cobertura de los seguros y las ayudas económicas para las personas que cumplan los requisitos.
La debilidad muscular es habitual en la AME a pesar del tratamiento
Aunque los tratamientos modificadores de la enfermedad pueden ralentizar la progresión de la AME, muchos pacientes siguen experimentando una notable debilidad muscular. Isembyld es una terapia basada en anticuerpos diseñada para bloquear la miostatina, una proteína que normalmente impide el crecimiento muscular innecesario. Al bloquear esta proteína, la terapia pretende, en esencia, eliminar los frenos al crecimiento muscular con el fin de mejorar la fuerza y la movilidad de los pacientes.
Según la información de prescripción de Isembyld, los efectos secundarios más frecuentes de este tratamiento recién autorizado incluyen dolor de cabeza, vómitos, tos, gastroenteritis, dolor de garganta y otras infecciones virales. También son frecuentes las reacciones alérgicas y las infecciones de las vías respiratorias.
La información de prescripción señala asimismo que Isembyld puede aumentar el riesgo de fracturas óseas. Los datos obtenidos en estudios con animales sugieren que el tratamiento puede afectar a la fertilidad y que también puede causar problemas en el feto en desarrollo si se utiliza durante el embarazo.
Isembyld se administra por vía intravenosa cada cuatro semanas. Las infusiones pueden administrarse en hospitales, centros de infusión o en el domicilio, según Scholar Rock. La empresa también está desarrollando una versión inyectable del tratamiento, que se administrará por vía subcutánea.
«La autorización de Isembyld como el primer tratamiento de la historia dirigido directamente al componente muscular de la AME supone un punto de inflexión significativo para los adultos y los niños que han estado esperando opciones terapéuticas innovadoras para mejorar la función motora», afirmó Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA.
La solicitud de Scholar Rock para obtener la autorización de la FDA para Isembyld se basó en los datos del ensayo clínico de fase III SAPPHIRE, finalizado en 2024.
El ensayo SAPPHIRE evaluó el tratamiento complementario con Isembyld frente a un placebo en casi 200 jóvenes con AME que estaban tomando Spinraza o Evrysdi. El ensayo alcanzó su objetivo principal, demostrando que Isembyld superó al placebo en la mejora de la función motora, evaluada mediante una medida estándar. Los efectos más notables se observaron en los pacientes más jóvenes y que iniciaron el tratamiento antes.
El Dr. Basil Darras, investigador principal del estudio SAPPHIRE en el Boston Children’s Hospital, afirmó que la aprobación de Isembyld por parte de la FDA «marca una nueva era en el tratamiento de la AME».