La Comisión Europea ha aprobado un nuevo régimen de dosis altas de Spinraza (nusinersen) para personas con atrofia muscular espinal (AME) 5q. «Estamos orgullosos de presentar el régimen de dosis altas de SPINRAZA, que hemos desarrollado para responder a las necesidades cambiantes de las personas que viven con AME, y estamos profundamente comprometidos con llevarlo a la comunidad europea de AME lo antes posible», afirmó Priya Singhal, doctora en medicina, vicepresidenta ejecutiva y directora de desarrollo de Biogen. «Agradecemos todas las contribuciones de la comunidad de AME que han hecho posible la aprobación de hoy».

Spinraza actúa aumentando los niveles de la proteína SMN a través de sus efectos sobre un gen relacionado llamado SMN2, que sirve como respaldo parcial del gen SMN1 defectuoso en personas con AME. «Desde su aprobación en la Unión Europea en 2017, SPINRAZA ha contribuido a establecer un nuevo estándar en la atención al paciente y se ha tratado a más de 10.000 bebés, niños, adolescentes y adultos en todo el mundo», afirmó Singhal.

Originalmente, Spinraza se administraba en una dosis de 12 mg, con las tres primeras dosis administradas cada dos semanas, seguidas de una cuarta dosis un mes después. A continuación, se administran dosis de mantenimiento cada cuatro meses.

La nueva aprobación permite un régimen de dosis más altas en el que los pacientes reciben dos dosis de carga de 50 mg con dos semanas de diferencia, seguidas de una dosis de mantenimiento de 28 mg cada cuatro meses. Los pacientes que ya reciben el régimen aprobado anteriormente pueden realizar la transición sustituyendo su próxima dosis programada de 12 mg por una dosis única de 50 mg, seguida de dosis de mantenimiento de 28 mg cada cuatro meses.

Nicole Gusset, directora general de SMA Europe, afirmó que la aprobación del nuevo régimen de dosis altas «pone de relieve la importancia de la investigación y la inversión sostenidas, lo que contribuye a ampliar el abanico de posibilidades que pueden permitir enfoques más personalizados para el tratamiento de la AME a lo largo del tiempo».

La aprobación por parte de la Comisión Europea del régimen de dosis más altas se basó en parte en los datos del ensayo DEVOTE de fase III (NCT04089566). En ese estudio, los niños con AME que no habían recibido tratamiento previo y que recibieron el régimen de dosis más altas mostraron mejoras en la función motora y un menor riesgo de muerte en comparación con los niños no tratados de un estudio anterior con Spinraza. El ensayo DEVOTE también descubrió que los pacientes que cambiaron del régimen de dosificación original al régimen de dosis más altas tendían a mostrar mejoras en la función motora. Los resultados de seguridad del régimen de dosis más altas fueron coherentes con el perfil de seguridad establecido de la dosis original de 12 mg.

«Los resultados del DEVOTE proporcionan pruebas alentadoras de que esta nueva opción de dosificación podría ofrecer resultados terapéuticos significativos con un perfil de seguridad generalmente coherente con el régimen de dosificación de 12 mg», afirmó Eugenio Mercuri, doctor en Medicina y profesor de la Universidad Católica de Roma (Italia). «He sido testigo de los notables avances que se han logrado en el tratamiento de la AME, pero está claro que siguen existiendo retos. La aprobación por parte de la Comisión Europea del régimen de dosis altas de SPINRAZA es un paso importante para abordar esos retos y avanzar en la forma en que cuidamos a las personas que viven con AME».

El régimen de dosis altas de Spinraza ya está aprobado en Japón y actualmente se encuentra en proceso de revisión regulatoria en los Estados Unidos, y se espera una decisión en abril.