El estudio NURTURE evalua la seguridad y eficacia del Spinraza® en 25 bebés diagnosticados genéticamente de AME y tratados antes de la aparición de los síntomas y se “enfrenta” al curso natural de la enfermedad.

Se presentaron resultados provisionales en el Congreso Anual de la WORLD MUSCLE SOCIETY. De los 25 niños evaluados, 15  tenían probabilidades de desarrollar AME tipo 1 (dos copias de SMN2) y los 10 restantes tenían más probabilidades de desarrollar AME tipo 2 ó 3 (tres copias de SMN2). Estos niños alcanzaron varios hitos motores -según el estándar de hitos motores de la Organización Mundial de la Salud- “impensables” muchas veces, ya que todos ellos podían sentarse sin apoyo y 22 de ellos (88%) podían caminar con o sin ayuda.

En el momento del análisis, la media de las puntuaciones CHOP-INTEND de los pacientes con tres copias de SMN2 fue de 62,6 y de los que tenían dos copias de SMN2 fue de 61,0 [el máximo es 64].

Spinraza® retarda la progresión de la enfermedad en bebés con AME pre-sintomática, permitiéndoles alcanzar hitos motores que de otra manera no alcanzarían, según los resultados actualizados de un estudio clínico de fase 2.

Estos datos son, sin duda, apasionantes para la comunidad científica y los pacientes y familiares.