PTC anuncia la aceptación de la solicitud de autorización de comercialización europea para Evrysdi® [Risdiplam] para el tratamiento de la atrofia muscular espinal [AME]

Hace unos días hablábamos de la aprobación de la FDA del risdiplam.

PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy la aceptación de la Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) por parte de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para Evrysdi™ (risdiplam) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). La EMA concedió previamente la designación PRIME (PRIority MEdicines) al risdiplam para el tratamiento de personas con AME, proporcionando una vía para la evaluación acelerada por parte de la agencia.

“La aceptación de la EMA para Evrysdi™ marca un hito importante a medida que continuamos con el objetivo de hacer que esta terapia innovadora esté disponible a nivel mundial para una amplia gama de pacientes con AME”, dijo el Dr. Stuart W. Peltz, Director Ejecutivo de PTC Therapeutics. “Evrysdi™ ha demostrado consistentemente resultados clínicamente significativos en múltiples ensayos clínicos con un perfil de seguridad favorable. Evrysdi™ es una medicina oral que se puede administrar y llevar a casa, lo que es particularmente importante para los pacientes con AME”.

La presentación, presentada por Roche, se basa en los datos de la Parte 1 de determinación de dosis y la Parte 2 de confirmación de los estudios FIREFISH y SUNFISH, que evaluaron la eficacia y la seguridad de Evrysdi™ (risdiplam) en lactantes sintomáticos con AME tipo 1 de 2 a 7 meses de edad y en personas con AME tipo 2 ó 3 de 2 a 25 años, respectivamente. Además, la presentación incorpora datos de seguridad de JEWELFISH, un ensayo en personas con todos los tipos de AME de 1 a 60 años de edad previamente tratadas con otros tratamientos de AME. Los resultados de un análisis exploratorio de eficacia de SUNFISH Parte 1 mostraron que Evrysdi™ (risdiplam) mejoró significativamente la función motora después de 24 meses de tratamiento en comparación con los datos de la historia natural. La Parte 2 del estudio FIREFISH cumplió con su punto final primario de niños sentados sin apoyo durante cinco segundos para el mes 12, según la evaluación de la Escala Motora de la Escala Bayley de Desarrollo de Bebés y Niños Pequeños, Tercera Edición (BSID-III). La parte 2 del ensayo SUNFISH en niños y adultos no ambulatorios demostró que el cambio con respecto a la línea de base en la puntuación total de la MFM-32 fue significativamente mayor a los 12 meses en las personas tratadas con Evrysdi™ (risdiplam), en comparación con el placebo.

Es un paso más para su comercialización en Europa.

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