Risdiplam: presentación de datos en la Reunión Anual de la World Muscle Society 2019

Dentro de las acciones de la Plataforma AME de ineuro, plataforma científica, hemos hablado otras veces del risdiplam. En la Reunión Anual de la World Muscle Society, celebrada en Copenhague, se han presentado nuevos datos de diferentes avances farmacológicos en la AME [entre otras presentaciones].

Los datos de la Parte 1 (de escalada de dosis) del ensayo FIREFISH (en AME tipo 1) mostraron que después de 16 meses de tratamiento, 14 de los 17 bebés (82%) tenían una puntuación CHOP INTEND de 40 ó más.

El ensayo clínico doble ciego controlado por placebo de fase 2/3 de SUNFISH, en pacientes con AME tipo 2 ó 3 entre 2 y 25 años de edad, mostraron que el tratamiento condujo a un aumento medio del doble de los niveles de proteína SMN en sangre después de cuatro semanas de tratamiento. Los participantes en el ensayo mostraron mejorías motoras clínicamente significativas evaluadas con la MFM-32 en comparación con la historia natural de la enfermedad. Se tiene previsto terminar en julio de 2020 tras dos años.

El ensayo abierto de fase 2 de JEWELFISH está evaluando la seguridad y tolerabilidad del risdiplam en 180 pacientes con AME tipo 2 ó 3, de entre 6 meses y 60 años de edad. Estos pacientes deben haber sido tratados previamente con Spinraza, Zolgensma u olesoxima. Los datos provisionales de 45 participantes mostraron que el risdiplam produjo un aumento sostenido y mayor al doble de la proteína SMN mediana durante 12 meses de tratamiento.

Todos estos datos presentados de RISDIPLAM son datos científicos muy esperanzadores para pacientes con AME, para sus familias y para la comunidad científica.

Desde el Programa Clínico de Enfermedades Neuromusculares y con la incorporación del LOKOMAT, esperamos seguir contribuyendo a la mejoría en Neurorrehabilitación de estos pacientes.



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