La FDA ha aceptadola solicitud de la aprobación del risdiplam, tratamiento oral para todos los tipos de AME dándole prioridad a su revisión. Se espera que la FDA tome la decisión el 24 de mayo de 2020 o antes.

El risdiplam se convertiría en la segunda terapia de AME modificadora de la enfermedad que funciona al aumentar la capacidad del gen SMN2 para producir la proteína funcional SMN.

La solicitud de aprobación de Risdiplam está avalada por datos de los ensayos en curso de FIREFISH y SUNFISH, que tratan a pacientes con AME tipo 1, 2 y 3 entre las edades de 1 mes y 25 años. “Los ensayos FIREFISH y SUNFISH fueron diseñados para representar el espectro del mundo real de las personas que viven con AME e incluyen a muchas personas que anteriormente estaban sub-representadas en los ensayos clínicos”, dijo el Dr. Garraway,  director médico de Roche y jefe de Desarrollo Global de Productos. “Esperamos trabajar estrechamente con la FDA para explorar un amplio acceso al risdiplam para todas las personas que pueden beneficiarse”, agregó Garraway.

SUNFISH es un ensayo doble ciego y controlado con placebo en niños y adultos jóvenes (de 2 a 25 años de edad) con AME tipo 2 ó 3. La primera parte, en 51 pacientes ambulatorios y no ambulatorios, estableció la mejor dosis segura para su segunda parte y logró el aumento de más del doble en los niveles medios de proteína SMN en sangre después de cuatro semanas, lo que se mantuvo durante un año. Los aumentos significativos en las habilidades motoras también fueron evidentes. La Parte 2 está evaluando la seguridad y eficacia de la dosis óptima durante 24 meses de tratamiento en 180 pacientes no ambulatorios, mostrando ya resultados preliminares: mejoría en función motora medida a través de la escala de la MFM32, en pacientes tratados en comparación con los que recibieron placebo.

En ineuro estamos muy contentos de los avances científicos en AME y otras enfermedades, que ayudarán a muchos pacientes, apostando por el tratamiento de pacientes con alteración neuromuscular a través de nuestro programa específico de Neurorrehabilitación, tanto pediátrica como de adultos.