La FDA ha extendido la revisión del risdiplam como tratamiento oral para la atrofia muscular espinal (AME) tres meses, estando antes concretada para final de mayo y quedando ahora para agosto. Esta fue la primera noticia que llegó a nivel científico de los datos presentados por Roche de risdiplam.

Esta prórroga se basó en los datos clínicos adicionales presentados por Roche tres meses después de que el tratamiento en investigación recibiera el estatus de revisión prioritaria, es decir, dado que había más datos que revisar por parte de la FDA correspondientes no sólo a AME tipo 1 sino a datos de un año de la segunda parte del estudio SUNFISH de fase 2/3 (NCT02908685), el primer ensayo controlado con placebo que incluyó a niños y adultos jóvenes (de 2 a 25 años) con AME tipo 2 y 3 y que fueron muy positivos.

El CEO de PTC Therapeutics dijo: “Nos alienta que la FDA no tenga problemas de revisión sustanciales. Su interés en los resultados adicionales de los estudios clínicos que demuestran la actividad del risdiplam apoya nuestro objetivo de permitir el acceso a esta importante terapia para todos los pacientes de AME”. Y el director médico de Roche, Garraway, indicó: “Estamos trabajando estrechamente con la FDA para apoyar la revisión del risdiplam. Nuestro objetivo es llevar esta terapia a los bebés, niños y adultos con AME lo más rápido posible”. Sin dudas las noticias son muy buenas.

El risdiplam es la primera terapia oral que funciona al aumentar la capacidad del gen SMN2 para producir una proteína SMN funcional.

La solicitud de aprobación de Risdiplam está respaldada por los datos de la segunda parte de los ensayos en curso de la fase 2/3 de FIREFISH y de SUNFISH, que incluyen más de 200 pacientes con AME de tipo 1, 2 y 3, de entre 1 mes y 25 años de edad.

Esta población de pacientes representa más estrechamente el espectro del mundo real de personas que viven con AME e incluye muchos pacientes que anteriormente estaban subrepresentados en los ensayos clínicos.

Ambos ensayos cumplieron con su principal objetivo de eficacia, ya que el tratamiento con risdiplam produjo mejoras significativas en los hitos motores de los lactantes con AME tipo 1 y en la función motora de los niños y adultos jóvenes con enfermedad tipo 2 y 3.

El tratamiento ha sido bien tolerado, sin que ningún paciente haya dejado de usarlo.

Los datos presentados recientemente por SUNFISH se refieren a los resultados detallados de los 180 participantes en AME de tipo 2 y 3 en silla de ruedas a los que se les administró risdiplam o un placebo durante un año.

Los datos publicados hasta la fecha informan de que una mayor proporción de los pacientes tratados con risdiplam mostraron mejoras significativas de la función motora, en particular los del grupo de edad más joven (2 a 5 años), o estabilización -en particular en el grupo de edad más avanzada (18 a 25 años)- en comparación con los que recibieron un placebo.

En los pacientes mayores con AME, el objetivo del tratamiento es estabilizar la función motora para prevenir una mayor discapacidad, por lo que estos resultados se consideran pertinentes para esta población de pacientes.

Los nuevos datos de SUNFISH abarcaron todos los resultados disponibles de las pruebas de eficacia del tratamiento – cambios en la fuerza y el control de los músculos de los pacientes tratados, su capacidad para realizar tareas cotidianas como cepillarse los dientes o alimentarse, impresiones de una mejor calidad de vida – así como una serie de medidas de seguridad.

No es probable que las preocupaciones sobre COVID-19 afecten a la revisión de la FDA, o a las revisiones que se están llevando a cabo en otros seis países.

Tampoco ha afectado, hasta la fecha, a dos ensayos en curso sobre el risdiplam: JEWELFISH (NCT03032172), que abarca a pacientes de 6 meses a 60 años de edad e incluye a aquellos previamente tratados con dos terapias aprobadas de AME, Zolgensma (por Novartis) y Spinraza (por Biogen); y RAINBOWFISH (NCT03779334), un ensayo aún en curso en bebés presintomáticos de hasta 6 semanas de edad.

Todos estos datos son científicamente muy relevantes y muy relevantes para los pacientes con AME y sus familias.

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