Roche recibe la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA para Evrysdi (risdiplam)

Roche ha comunicado que en dos estudios clínicos fundamentales, Evrysdi demostró una supervivencia sin eventos y una mejora de los hitos motores nunca antes conseguida en la historia natural de la enfermedad, que más de 2.500 pacientes han sido tratados con Evrysdi en ensayos clínicos, y está aprobado en siete países y se ha presentado en otros 30.

Roche ha anunciado hoy que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) ha recomendado la aprobación de Evrysdi™ (risdiplam) para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) 5q en pacientes a partir de los 2 meses de edad, con un diagnóstico clínico de AME Tipo 1, Tipo 2 o Tipo 3, con una a cuatro copias de SMN2.

La recomendación del CHMP se realizó en el marco de la vía de evaluación acelerada, que se ofrece a los medicamentos considerados de gran interés para la salud pública y la innovación terapéutica. Se espera que la Comisión Europea adopte una decisión final sobre la aprobación en los próximos dos meses y será aplicable a los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como a Islandia, Noruega y Liechtenstein. Evrysdi fue aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) en agosto de 2020. Como siempre, la EMA va mucho más lenta en estas cuestiones, lo que ya pasó con Nusinersen (Spinraza).

La recomendación del CHMP se basa en los datos de dos estudios clínicos diseñados para representar un amplio espectro de personas que viven con AME: FIREFISH en bebés sintomáticos de tipo 1 de 2 a 7 meses y SUNFISH en niños y adultos sintomáticos de tipo 2 y 3 de 2 a 25 años. SUNFISH es el primer y único ensayo controlado con placebo que incluye a adultos con AME de tipo 2 y 3.

En FIREFISH, el 29% (12/41; p<0,0001 en comparación con la historia natural) de los niños tratados con Evrysdi durante 12 meses fueron capaces de sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos, según la evaluación de la Escala de Motricidad Gruesa de la Tercera Edición de las Escalas Bayley de Desarrollo del Lactante y el Niño. Este es un hito motor clave que nunca se alcanza en la historia natural de la AME de tipo 1.

Además, el 93% de los bebés estaban vivos y el 85% estaban libres de eventos (vivos sin ventilación permanente). Además, el 5% (2/41) de los bebés eran capaces de mantenerse en pie con apoyo, según el examen neurológico infantil de Hammersmith, y el 83% eran capaces de alimentarse por vía oral. El 90% (37/41) tuvo un aumento de la puntuación CHOP-INTEND* de al menos 4 puntos, y el 56% (23/41) logró una puntuación superior a 40; la mediana de aumento fue de 20 puntos. La mediana de edad en el momento de la inscripción fue de 5,3 meses. Evrysdi es un medicamento líquido que se administra diariamente en casa por vía oral o por sonda.

En SUNFISH, los niños y los adultos tratados con Evrysdi experimentaron una mejora clínicamente significativa y estadísticamente relevante de la función motora a los 12 meses (1,55 puntos de diferencia media; p=0,0156) en comparación con el placebo (1,36 puntos [IC del 95%: 0,61, 2,11]; -0,19 puntos [IC del 95%: -1,22, 0,84], respectivamente), medida por un cambio desde el inicio en la puntuación total de la Medida de la Función Motora-32 (MFM-32). Los niños y los adultos también experimentaron una mejora significativa en la función de las extremidades superiores, un criterio de valoración secundario clave, a los 12 meses (diferencia media de 1,59 puntos; p=0,0469) en comparación con el placebo (1,61 puntos [IC del 95%: 1,00, 2,22]; 0,02 puntos [IC del 95%: -0,83, 0,87], respectivamente), medido por un cambio desde el inicio en el Módulo de Extremidades Superiores Revisado (RULM). La mediana de edad en el momento de la inscripción fue de nueve años.

Evrysdi demostró un perfil de eficacia y seguridad favorable, con el perfil de seguridad establecido en los ensayos FIREFISH y SUNFISH. Los efectos adversos más frecuentes fueron infección de las vías respiratorias superiores, neumonía, nasofaringitis, pirexia, estreñimiento, rinitis, diarrea, cefalea, tos y vómitos. No hubo hallazgos de seguridad relacionados con el tratamiento que llevaran a la retirada de ninguno de los dos estudios.

Evrysdi está diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína de la neurona motora de supervivencia (SMN). La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las motoneuronas y el movimiento.

Más de 2.500 pacientes han sido tratados ya con Evrysdi en ensayos clínicos, en uso compasivo y en el “mundo real”, con pacientes desde el nacimiento hasta más de 70 años de edad y entre los que se incluyen los tratados previamente con otras terapias dirigidas a la AME.

Además del FIREFISH y del SUNFISH, está en marcha el estudio JEWELFISH (NCT03032172), ensayo exploratorio abierto diseñado para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la farmacocinética y la farmacodinámica en personas con AME de entre 6 meses y 60 años de edad que recibieron otras terapias en investigación o aprobadas para la AME durante al menos 90 días antes de recibir Evrysdi. El estudio ha completado el reclutamiento (n=174). Y por último el RAINBOWFISH (NCT03779334), estudio abierto, de un solo brazo y multicéntrico, que investiga la eficacia, la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de risdiplam en bebés (~n=25), desde el nacimiento hasta las seis semanas de edad (en la primera dosis) con AME diagnosticada genéticamente que aún no presentan síntomas. El estudio está actualmente en fase de reclutamiento.

Desde ineuro seguimos apostando por la AME y otros trastornos neuromusculares a través de su Plataforma Científica AME a través de la Neurorrehabilitación.

Estos anuncios científicos son magníficos para los pacientes y sus familias. Gracias a Roche por su apuesta en la investigación de nuevas moléculas para la AME y otros fármacos para otras enfermedades neurológicas.



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