Tercer laboratorio implicado en la AME: Cytokinetics® y su producto Reldesemtiv®

Otro laboratorio implicado en el tratamiento de personas con AME es Cytokinetics con su producto Reldesemtiv. Reldesemtiv fue estudiado en un ensayo clínico fase 2, en pacientes con AME tipo II, tipo III y tipo IV. El estudio mostró mejorías dependientes de la dosis y la concentración en el tiempo hasta la fatiga muscular, según las valoraciones por los cambios de la línea de base en la distancia recorrida en el Test de los 6 Minutos y la presión espiratoria máxima (MEP), tras sólo ocho semanas de tratamiento con reldesemtiv.

Cytokinetics presentó los datos del estudio clínico en la Conferencia Anual de AME 2018.

Diseño del estudio

El estudio reclutó a 70 pacientes, 39 en la cohorte 1 y 31 en la cohorte 2. Los pacientes (Tipo II o Tipo III) de 12 años de edad y mayores fueron asignados al azar 2:1. Fueron estratificados por capacidad ambulatoria, para recibir reldesemtiv o placebo dosificado dos veces al día durante ocho semanas. El primer grupo de pacientes recibió 150 mg de reldesemtiv o placebo. El segundo grupo recibió 450 mg de reldesemtiv o placebo dos veces al día.

Resultados

La presentación la hizo el Prof. Day, de la Universidad de Stanford. El estudio demostró aumentos dependientes de la dosis en 6MWD en pacientes ambulatorios, evaluado basalmente, la cuarta semana y la octava semana. En el grupo de 150 mg el aumento frente al placebo fue de 10,86 metros (p = 0,2531) después de cuatro semanas de tratamiento. El aumento después de ocho semanas de tratamiento fue de 7,72 metros (p = 0,4684). En el grupo de 450 mg dos veces al día, el aumento frente al placebo fue de 35,63 metros (p = 0,0037) en la cuarta semana. El aumento en la octava semana fue de 24,89 metros (p = 0,0584). También hubo una correlación estadísticamente significativa entre la concentración máxima de reldesemtiv y el cambio desde la línea de base en 6MWD. La estimación de la pendiente fue de 9,53 metros/(µg/mL) (p=0.0086).

En la presentación, el Dr. Day también informó de mejorías en pacientes que tomaban reldesemtiv frente a placebo en MEP. En el grupo de 150 mg el aumento de MEP fue de 5,95 cm de H2O (p=0,2276) después de cuatro semanas de tratamiento. Después de ocho semanas, el aumento fue de 11,69 cm de H2O (p=0,0378). En el grupo de 450 mg el aumento de MEP en comparación con el placebo fue de 9,17 cm H2O (p = 0,0855) después de cuatro semanas de tratamiento con reldesemtivand. Después de ocho semanas de tratamiento el aumento fue de 13,15 cm H2O (p = 0,0298).

Objetivo principal

El objetivo principal de este estudio clínico de fase 2, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, fue determinar los efectos farmacodinámicos potenciales de reldesemtiv después de múltiples dosis orales en pacientes con AME Tipo II, Tipo III o Tipo IV.



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