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Spinraza® y adultos con Atrofia Muscular Espinal

Spinraza® y adultos con Atrofia Muscular Espinal 2 enero, 201810 Comentarios

¿Cómo actúa este fármaco?

El único tratamiento aprobado para la Atrofia Muscular Espinal es nusinersen, principio activo de Spinraza® [nombre comercial].

Este fármaco permite que el gen SMN2 aumente la producción de proteína funcional SMN [survival motor neuron] gracias a la corrección del exón 7 deficitario.

Este tratamiento se pone intratecal y son 4 dosis de impregnación el primer mes y, a partir de ahí, una cada cuatro meses. Se puede ver una explicación gráfica en el cuadro de la izquierda, tomado de Melissa Bowerman et al., Disease Models & Mechanisms (2017) 10, 943-954. Los estudios actualmente en marcha que modifican SMN2 o SMN1, se listan a continuación en una tabla tomada de la web Clinical Trials y publicada por la autora anteriormente nombrada.

Ensayos clínicos con Spinraza®

ENDEAR fue un ensayo clínico fase 3, aleatorizado, doble ciego, de 13 meses de duración en 121 niños y niñas diagnosticados de AME, para evaluar eficacia y seguridad de Spinraza®.

Un análisis intermedio [un análisis antes de la fecha prevista de finalización] reveló que los pacientes tratados experimentaron una mejoría estadísticamente significativa en los hitos motores comparados con los no tratados [40% vs 0%], evaluado con la HINE.

Este dato tan clave -y no sólo ese sino el número de pacientes que fallecieron del “brazo” de placebo en comparación con Spinraza®- hizo que el estudio ENDEAR se detuviera y todos los pacientes pasaron a Spinraza® y al estudio SHINE. Se espera que el estudio finalice en febrero de 2020.

Además del estudio anterior, Spinraza® está siendo probado en los siguientes ensayos clínicos:

  • CHERISH. Estudio fase 3, de 15 meses de duración en 126 niños y niñas que no caminaban, de edades comprendidas entre los 2 y los 12 años con AME tipo 2 y 3 [obviamente los AME tipo 3 habían perido ya, en este estudio, su capacidad para caminar]. Este estudio también se detuvo en noviembre de 2016 dada la diferencia estadísticamente significativa, medida por la HMFSE, entre los grupos, de hasta casi 6 puntos.
  • NURTURE. Ensayo fase 2 que evalúa alrededor de 25 niños y niñas diagnosticados genéticamente pero pre-sintomáticos, hasta las seis semanas de edad, momento en el que reciben la primera dosis. Este estudio tiene como objetivo principal determinar si el tratamiento temprano podría prevenir o retrasar la aparición de los síntomas de SMA. Está previsto que concluya en septiembre de 2019.

Otros ensayos clínicos

Roche está llevando a cabo un estudio llamado SUNFISH [A Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy (SMA) Participants], donde estudia pacientes con AME de 2 a 25 años de edad con esa nueva molécula, modificada de una anterior. Además está llevando a cabo otro llamado JEWELFISH [A Study of RO7034067 in Adult and Pediatric Participants With Spinal Muscular Atrophy] en pacientes de 12 a 60 años de edad en pacientes que anteriormente han recibido Nusinersen.

Avexis está llevando a cabo STRONG, en AME tipo 2, pero sólo en niños o niñas hasta los 5 años de edad.

Situación actual de a aprobación de Spinraza®

La FDA aprobó Spinraza® para todos los tipos de AME y todas las edades. Igualmente lo hizo la EMA. En EEUU lo están poniendo a niños y adultos. En España tenemos algún dato de que adultos van a comenzar con Spinraza en Galicia, pero son datos no confirmados.

Por ahora no hay estudios en adultos con AME que hayan aportado pruebas de eficiacia, pero se están llevando a cabo tal y como se ha visto en los datos que aporta Roche. Esperemos que den resultados prometedores.

Pero sea como fuere, esperemos que España apruebe Spinraza® y los siguientes fármacos que se vayan aprobando por la EMA [es cuanto menos peculiar que sea AME al revés] en todos los pacientes que lo necesiten y a los que vaya a ayudar, sea niño o adulto. Es nuestra esperanza en ineuro® y es la esperanza de nuestra Plataforma AME.

P Duque. CEO de ineuro®

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10 comments

  1. Buenas noches,
    ¿Y que pasará con los adultos que estén operados de escoliosis? ¿Sería esto un impedimento para acceder al medicamento,o se buscará alguna vía para que ese medicamento sea entregado como se está haciendo en otros países?
    De ser esto posible, ¿como pensáis que se debería llevar esto a cabo ¿formando o los profesionales o enviando a los adultos operados a hospitales de referencia?
    ¿Se sabe si los adultos que comienzan a tratarse en Galicia estan operados? Muchas gracias.

    1. Hola, María. Buenas noches. Estos datos todavía se desconocen. El único modo de administración de Spinraza®, por ahora, es intratecal. Eso hace que muchas personas con escoliosos graves puedan tener dificultades para su administración. Eso no significa que no se pueda sino que siempre será más complejo y, suponemos, muchas veces imposible. Los profesionales de referencia en España [neuropediatras y neurólogos especialistas en Enfermedades Neuromusculares] tienen la formación adecuada para llevar a cabo el tratamiento. No obstante, suponemos que el Ministerio de Sanidad en unión con los diferentes servicios de salud tendrán que decidir cuál es la mejor manera de organizar los tratamientos.
      Desconocemos si la persona adulta que se tratará en Galicia está operado o no de la espalda. Por los datos que tenemos se trata de una persona con un tipo 4 de AME, pero no podemos confirmarle este apartado con exactitud.
      Un saludo y buenas noches!
      ineuro®

  2. El adulto es un tipo 1 de 22 años y hay formas de administrar a aquellos pacientes operados de escoliosis. Si. En EEUU se hace aquí no somos menos

  3. Hola mi hija tiene SMA 2, tiene 17 años, tiene cirugía de columna, lumbar y dorsal ( fusionado para corregir escoliosis ).

    En el Hospital Rady Children’s de San Diego le aplican el Spinraza atraves de un cateter intratecal fijo que queda debajo de la piel. Tengo entendido que es un catéter para quimioterapias cerebrales y se le instalo en un proceso quirúrgico pequeño para instalarlo. Hasta el momento le a funcionado muy bien a ella y los que están bajo condiciones similares. Espero que les sea de ayuda esta información. Es una solución que creo el Dr. Burt Yaszay para los paciente en tratamiento de Spinraza.

    1. Gracias por el comentario, Jaime! Esperamos que el nusinersen y todos los fármacos que vengan después ayuden a niños y niñas de diferentes edades con AME. Un saludo y buen día

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