Apitegromab demuestra su potencial para aliviar la fatiga y mejorar la calidad de vida en pacientes con AME

Se han presentado resultados del ensayo  TOPAZ, del que ya hemos hablado extensamente en esta web, en pacientes con AME que recibieron tratamiento durante dos años.

El tratamiento continuado con apitegromab, diseñado para fortalecer los músculos, condujo a la estabilización o mejora de las medidas de fatiga y calidad de vida de los niños y adultos jóvenes con atrofia muscular espinal (AME) de tipo 2 y 3.

«La AME puede tener un impacto significativo en la capacidad de realizar las actividades diarias, pero hay una investigación limitada sobre las posibles intervenciones para mejorar las medidas de calidad de vida, como el aumento de la resistencia muscular y la reducción de la fatiga», dijo Jay Backstrom, MD, director general de Scholar Rock, en un comunicado de prensa de la compañía. «Estos datos positivos de TOPAZ indican mejoras sostenidas de las medidas de calidad de vida durante 24 meses en la población de pacientes estudiada».

En el ensayo abierto de fase 2 de TOPAZ (NCT03921528) participaron niños y adultos jóvenes de 2 a 21 años con AME de tipo 2 ó 3.

Los participantes, divididos en tres grupos, fueron tratados durante un año en el ensayo principal. El primer grupo incluía a pacientes de 2 años o más que no podían caminar y que habían comenzado el tratamiento con Spinraza (nusinersen) antes de los 5 años. Se les administró apitegromab en una de las dos dosis posibles además de seguir con Spinraza.

El segundo grupo incluía a pacientes de 5 a 21 años que no podían caminar y que empezaron a tomar Spinraza después de los 5 años. Los pacientes del tercer grupo, también de 5 a 21 años, eran capaces de caminar. Los pacientes de estos dos grupos recibieron apitegromab a 20 mg/kg, además de seguir con Spinraza.

De los 55 pacientes que terminaron los dos años de tratamiento en el estudio de extensión de TOPEZ en curso, todos menos uno optaron por continuar un tercer año. La extensión de TOPAZ está siguiendo los resultados a largo plazo con la terapia; el ensayo debe concluir en abril de 2024.

Los nuevos datos incluyen los resultados de una medida estandarizada de la gravedad de la fatiga denominada Sistema de Información de Medición de Resultados Comunicados por el Paciente (PROMIS). Entre 10 pacientes de tipo 2, de 2 años o más, que habían empezado a tomar Spinraza antes de los 5 años, las puntuaciones del PROMIS se mantuvieron estables o mejoraron a lo largo de los dos años de uso de apitegromab. La mejora media más alta registrada desde el inicio del estudio (medida de referencia) fue de cinco puntos.

Las puntuaciones del PROMIS también aumentaron, en una media de hasta 3,5 puntos, en dos pacientes de entre 5 y 21 años que empezaron a tomar Spinraza a los 5 años o más tarde.

La prueba PEDI-CAT (Pediatric Evaluation of Disability Inventory-Computer Adaptive Test) mide las capacidades de los jóvenes en tres ámbitos: actividades cotidianas, movilidad y cognición social.

Entre los 14 participantes que habían empezado a hacer tratamiento con Spinraza antes de los 5 años, las puntuaciones del PEDI-CAT se mantuvieron estables o mejoraron hasta un cambio medio de tres puntos con respecto al valor inicial. Los datos de ocho pacientes que empezaron a hacer tratamiento con Spinraza más tarde mostraron que las puntuaciones del PEDI-CAT se estabilizaron o mejoraron hasta una media de 0,7 puntos.

Entre los pacientes que empezaron a hacer tratamiento con Spinraza a los 5 años o más tarde, también se observaron tendencias de mejora en la prueba de resistencia en caja y bloque (ESBBT), una medida de resistencia muscular. Según Scholar Rock, estas tendencias son coherentes con las mejoras en las pruebas de la función motora notificadas anteriormente.

Apitegromab ha sido bien tolerado en general a lo largo de los dos años del ensayo TOPAZ, sin que se hayan registrado muertes ni efectos secundarios graves. Los hallazgos más comunes relacionados con la seguridad son dolor de cabeza, fiebre, tos y resfriado común.

Scholar Rock está patrocinando un ensayo clínico de fase 3 denominado SAPPHIRE (NCT05156320), que está probando apitegromab frente a un placebo como tratamiento adicional en hasta 204 jóvenes con AME de tipo 2 ó 3 que utilizan Spinraza o Evrysdi (risdiplam). El estudio está inscribiendo actualmente a participantes en centros de Estados Unidos y Europa.

«A medida que avanza el ensayo SAPPHIRE de fase 3, estos análisis adicionales del ensayo TOPAZ, junto con las mediciones de la función motora comunicadas anteriormente, siguen arrojando resultados positivos y coherentes, lo que refuerza la idea de que el apitegromab es una nueva y prometedora opción de tratamiento para los pacientes con AME», dijo Backstrom.



Deja una respuesta

Este sitio usa Akismet para reducir el spam. Aprende cómo se procesan los datos de tus comentarios.