Ya hemos hablado en otras ocasiones de Evrysdi (risdiplam)

El artículo “Efficacy of risdiplam in spinal muscular atrophy: A systematic review and meta-analysis” publicado en la revista  Pharmacotherapy, examinó los resultados de Evrysdi a partir de 7 estudios publicados

Diversos ensayos clínicos y estudios reales han demostrado los beneficios potenciales de Evrysdi en la AME, como la estabilización o mejora de la función motora y la preservación de la función respiratoria. Ahora, los científicos han realizado una revisión sistemática de los estudios publicados anteriormente relacionados con la seguridad y eficacia de Evrysdi. La revisión global incluyó 11 estudios en los que participaron 641 pacientes, y se centró en niños con AME de tipo 1 -la forma más frecuente del trastorno- o de tipo 2/3.

En todos los estudios, Evrysdi se asoció en general con mejoras o estabilizaciones motoras, con ganancias observadas particularmente en bebés presintomáticos con AME, pero sus efectos sobre la función respiratoria no fueron tan claros. Los efectos secundarios más frecuentes fueron problemas gastrointestinales, trastornos cutáneos, coágulos sanguíneos o elevación de las enzimas hepáticas.

Los resultados indicaron que, tras un año de tratamiento, más de la mitad (57%) de los niños con AME tipo 1 alcanzaron una puntuación de al menos 40 puntos en la (CHOP-INTEND), una evaluación de uso común en la AME. Con una puntuación máxima de 64 que indica una capacidad motora normal, los bebés con AME tipo 1 no suelen alcanzar una puntuación de 40 si no reciben tratamiento.

Además, el 85% podía alimentarse por vía oral, el 53% controlaba la cabeza y el 32% podía sentarse durante más de cinco segundos, hitos que en general se mantuvieron durante al menos dos años.

Entre los pacientes con AME de tipo 2 ó 3 también se observaron estabilizaciones o mejoras motoras, evaluadas mediante la MFM32, la RULM) y HFMSE.

Evrysdi se asoció a una mejora de 2,09 puntos en la MFM32 y de 1,73 puntos en el RULM al cabo de un año en relación con el inicio del tratamiento. Estas puntuaciones se mantuvieron o mejoraron aún más al cabo de dos años. También se observó una elevación significativa de 1 punto en las puntuaciones HFMSE al cabo de un año.

Aunque los resultados respaldan los beneficios clínicos de Evrysdi, los investigadores subrayaron que no permiten una comparación directa con Spinraza o Zolgensma.

Los científicos creen que en el futuro debería estudiarse si Evrysdi es útil como terapia de mantenimiento para las personas tratadas con Zolgensma o Spinraza, o para los pacientes que no responden completamente a ellas.

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