Dentro de las aproximaciones farmacológicas que están llevando a cabo diferentes investigadores/empresas en la Atrofia Muscular Espinal se encuentra el SRK-15 de Scholar Rock.

El SRK-015 es un inhibidor selectivo de la activación de la miostatina. Scholar Rock cree que tiene el potencial de ser la primera terapia dirigida a los músculos para revertir o prevenir la atrofia muscular adicional en pacientes con AME y podría ser utilizado como monoterapia o en tratamiento combinado. Acaba de terminar la dosificación de la primera cohorte en el ensayo de su Fase 1. Además continúa la inscripción de voluntarios sanos en su ensayo clínico.

El ensayo clínico de Fase 1 doble ciego controlado con placebo evaluará la seguridad, tolerabilidad, farmacocinética y farmacodinámica de las dosis ascendentes simples y múltiples de SRK-015 intravenoso en voluntarios adultos sanos.

La compañía planea iniciar un ensayo de prueba en Fase 2 para evaluar la eficacia y seguridad de SRK-015 en pacientes con AME de inicio tardío como monoterapia o en conjunto con una terapia de regulación de SMN aprobada como estándar de tratamiento de la AME [como nusinersen o AVXS-101].

Se puede ver la noticia en la web de la entidad.

Desde ineuro® nos alegramos de que diferentes profesionales y empresas apuesten por el abordaje de múltiples enfermedades y, en concreto, por la Atrofia Muscular Espinal. Estos pasos son esenciales para los pacientes y los equipos de Neurorrehabilitación, que podrán trabajar con más opciones.

ineuro® tiene un programa específico de tratamiento de Enfermedades Neuromusculares en el que ya se han abordado a casi 50 pacientes con diferentes enfermedades neuromusculares: AME, Duchenne, Steinert, etc.

Seguimos apostando por la calidad, la ética, el ser humano.