Nuevos datos de Scholar Rock sobre Apitegromab después de los buenos resultados comunicados previamente

Esta reseña es una traducción de este enlace. Quien quiera puede visitarlo y leerlo en inglés.

Sus titulares son:

  • Apitegromab muestra beneficios en la atrofia muscular espinal (AME) en el 74% de los pacientes con AME de tipo 2 y 3 no ambulatorios en el ensayo de fase 2 de TOPAZ, que lograron una mejora clínica en la HFMSE a los 12 meses.
  • Se observó un aumento medio de la HFMSE de 6,2 puntos (en ambas dosis evaluadas) en los pacientes más jóvenes no ambulatorios; se observaron aumentos de hasta 20 puntos en la HFMSE, con un 35% de pacientes que demostraron un aumento de más de 10 puntos.
  • Se prevé iniciar el ensayo de fase 3 de apitegromab a finales de 2021 en pacientes con AME de tipo 2 y 3 no ambulatorios, que representan aproximadamente 2/3 de la población de pacientes con AME.

Estos son los titulares de la noticia. Posteriormente indican lo que viene a continuación.

Apitegromab es un inhibidor selectivo de la activación de la miostatina que se está desarrollando como la posible primera terapia dirigida al músculo para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME).

Los datos de 12 meses de TOPAZ demuestran el potencial transformador en la AME de Apitegromab como complemento de la terapia hacia SMN. En abril de 2021, se anunciaron datos positivos en el ensayo de fase 2 TOPAZ (NCT03921528) en pacientes con AME de tipo 2 y 3. Tanto los pacientes más jóvenes como los mayores no ambulatorios tratados con apitegromab y la terapia de fondo del regulador de SMN durante el período de 12 meses alcanzaron mejoras significativas de la función motora en el 74% (23/31) de los pacientes que demostraron una mejora clínica de ≥1 punto de aumento en la Escala Motora Funcional Expandida de Hammersmith (HFMSE).

En la cohorte más joven de TOPAZ no ambulatoria (de 2 a 6 años de edad), el tratamiento con apitegromab condujo a un aumento medio desde el punto de partida en la HFMSE de 6,2 puntos en ambas dosis evaluadas; un aumento medio de 7,1 puntos para la dosis de 20 mg/kg y 5,3 puntos con la dosis de 2 mg/kg.

Aumento del HFMSE desde el inicio en ambas dosis de apitegromab:

  • El 82% (14/17) de los pacientes alcanzaron un aumento >1 punto
  • El 59% (10/17) de los pacientes logró un aumento de más de 3 puntos
  • El 59% (10/17) de los pacientes alcanzó un aumento de más de 5 puntos
  • El 35% (6/17) de los pacientes lograron un aumento de más de 10 puntos

En la cohorte de TOPAZ de mayor edad (8-19 años), el tratamiento con apitegromab 20 mg/kg dio lugar a un aumento medio de la HFMSE con respecto al valor inicial de +0,6 puntos en el análisis primario y de +1,2 puntos en el análisis al año.

Aumento del HFMSE con respecto al valor inicial en esta población de pacientes:

  • El 64% (9/14) de los pacientes alcanzaron un aumento de más de 1 punto
  • El 29% (4/14) de los pacientes lograron un aumento de más de 3 puntos

Los pacientes inscritos en TOPAZ recibían dosis de mantenimiento de nusinersen; tanto la cohorte de jóvenes como la de mayores no ambulantes habían recibido más de cinco dosis de nusinersen (aproximadamente dos años de tratamiento) al inicio del estudio.

Se prevé que el ensayo de fase 3 que evalúa Apitegromab en pacientes de tipo 2 y 3 no ambulatorios se inicie a finales de 2021.

Los resultados de eficacia y seguridad de la fase 2 de TOPAZ respaldan la continuación de la evaluación de apitegromab en un ensayo de fase 3. Scholar Rock tiene la intención de llevar a cabo un ensayo de fase 3 para evaluar apitegromab junto a los tratamientos basados en el aumento de SMN en la población de pacientes donde apitegromab demostró los mayores aumentos en la función motora (puntuaciones HFMSE) en TOPAZ.

Los pacientes con AME de tipo 2 y 3 no ambulatorios representan aproximadamente dos tercios de la población general de pacientes con AME.

Indicaciones potenciales adicionales identificadas para Apitegromab podrían ser múltiples enfermedades para las que la inhibición selectiva de la activación de la miostatina puede ofrecer un beneficio terapéutico, incluyendo poblaciones adicionales de pacientes en la AME (como la AME Tipo 1 y la AME Tipo 3 ambulatoria) o enfermedades fuera de la AME, como la Distrofia Muscular de Becker (DMB).

En ineuro seguiremos ayudando a todos los pacientes neuromusculares a través de nuestro programa de Neurorrehabilitación.



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