El informe sobre la línea de productos para la atrofia muscular espinal incluye una evaluación comercial y clínica en profundidad de los productos en desarrollo, desde la fase de desarrollo preclínico hasta la fase de comercialización. El informe también incluye una descripción detallada del fármaco, incluyendo su mecanismo de acción, los estudios clínicos, las aprobaciones de la NDA (si las hay) y las actividades de desarrollo del producto, que comprenden la tecnología, las colaboraciones, las fusiones y adquisiciones, la financiación, las designaciones y otros detalles relacionados con el producto.

“Perspectivas en la atrofia muscular espinal, 2025″, el informe de DelveInsight, ofrece una visión completa del panorama actual del desarrollo clínico y las perspectivas de crecimiento en el mercado de la atrofia muscular espinal.

Algunas de las conclusiones clave del informe sobre la AME

• Empresas de todo el mundo trabajan diligentemente en el desarrollo de nuevas terapias para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, con un éxito considerable a lo largo de los años.
• Las empresas que trabajan en el mercado del tratamiento de la atrofia muscular espinal son Skyline Therapeutics, Exegenesis Bio, Biogen, GeneCradle Inc., Hangzhou Jiayin Biotech Ltd, Scholar Rock, Inc. y Biohaven Pharmaceuticals, Inc, entre otras, que están desarrollando terapias para el tratamiento de la AME.
• Las terapias emergentes para la AME en las diferentes fases de los ensayos clínicos son:
  • SKG 0201,
  • BIIB115,
  • GC101,
  • EXG001-307,
  • Apitegromab,
  • Talditercept alfa y otras, que se espera que tengan un impacto significativo en el mercado de la atrofia muscular espinal en los próximos años.
• En junio de 2025, Roche anunció que la Comisión Europea (CE) había aprobado una ampliación de la indicación de Evrysdi (risdiplam), introduciendo un comprimido de 5 mg estable a temperatura ambiente para la atrofia muscular espinal (SMA). El comprimido de 6,5 mm se puede tragar entero o dispersar en agua, tomarse con o sin alimentos y conservarse sin necesidad de refrigeración. Diseñado para su administración en el hogar, Evrysdi sigue siendo una terapia modificadora de la enfermedad cómoda y no invasiva para las personas con SMA.
• En junio de 2025, Biogen Inc. anunció los datos preliminares de su estudio de fase I con salanersen (BIIB115/ION306), un oligonucleótido antisentido (ASO) en fase de investigación para la atrofia muscular espinal (SMA). Desarrollado para proporcionar una mayor potencia que SPINRAZA (nusinersen) y actuar mediante el mismo mecanismo, salanersen está destinado a ofrecer una gran eficacia con una sola dosis anual. Los resultados provisionales, que también incluyen a pacientes con SMA que habían recibido previamente terapia génica, respaldan el avance hacia los estudios de registro. Tanto la dosis de 40 mg como la de 80 mg administradas una vez al año fueron bien toleradas y mostraron una neuroprotección significativa, evidenciada por la disminución de los neurofilamentos y mejoras funcionales prometedoras, incluido el logro de nuevos hitos de la OMS.
• En marzo de 2025, la terapia en investigación OAV101 IT de Novartis, una versión intratecal de la terapia génica aprobada onasemnogene abeparvovec (Zolgensma), ha demostrado resultados alentadores en la mejora de las puntuaciones de los pacientes en la Escala Motora Funcional Ampliada de Hammersmith (HFMSE). Los resultados, procedentes del ensayo de fase III STEER (NCT05089656), se han dado a conocer recientemente en la Conferencia Clínica y Científica de la Asociación de Distrofia Muscular (MDA) de 2025.
• En marzo de 2025, Novartis anunció resultados favorables en cuanto a la eficacia y la seguridad de su programa clínico de fase III que evalúa OAV101 IT (onasemnogene abeparvovec), una terapia intratecal en fase de investigación para la atrofia muscular espinal (SMA) en pacientes de entre 2 y 18 años. En el ensayo pivotal de fase III STEER, el tratamiento con OAV101 IT condujo a un aumento de 2,39 puntos en la Escala Motora Funcional de Hammersmith Ampliada (HFMSE), en comparación con una ganancia de 0,51 puntos en el grupo de control, lo que destaca una mejora significativa en la función motora específica.
• En marzo de 2025, el tratamiento de Scholar Rock para la atrofia muscular espinal (SMA) demostró mejoras en la función muscular de niños menores de 12 años en un estudio clínico clave, pero los resultados no lograron entusiasmar a los inversores. El ensayo de fase III SAPPHIRE (NCT05156320) evaluó la seguridad y la eficacia del apitegromab, un anticuerpo monoclonal diseñado para mejorar el crecimiento muscular al actuar específicamente sobre las formas inactivas de la miostatina en el músculo esquelético e inhibirlas.
• En febrero de 2025, un ensayo clínico piloto sugirió que la estimulación de la médula espinal (SCS) podría ayudar a restaurar la función en pacientes con SMA mediante la activación gradual de las neuronas motoras inactivas y la mejora de la fuerza muscular de las piernas. Realizado por la Facultad de Medicina de la Universidad de Pittsburgh (NCT05430113), el estudio evaluó el dispositivo Vectris SureScan de Medtronic en tres pacientes con SMA. Todos los participantes mostraron una mejora en la movilidad, aumentando cada uno de ellos la distancia recorrida en la prueba de marcha de seis minutos (6MWT), un indicador clave de la resistencia muscular, en al menos 20 metros después de tres meses de tratamiento.
• En enero de 2025, Scholar Rock ha anunciado la presentación de una solicitud de licencia biológica (BLA) ante la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para apitegromab. Esta terapia dirigida a los músculos tiene como objetivo mejorar significativamente la función motora en personas con SMA que ya están recibiendo tratamientos dirigidos a la SMN. La empresa también tiene previsto presentar una solicitud de autorización de comercialización a la Agencia Europea de Medicamentos en el primer trimestre de 2025.
• En enero de 2025, la empresa de análisis GlobalData ha expresado una perspectiva positiva sobre el futuro de la terapia génica de Novartis para la SMA, onasemnogene abeparvovec (OAV101 IT). La terapia podría estar pronto al alcance de un grupo más amplio de pacientes, gracias a los resultados alentadores del ensayo de fase III STEER (NCT05089656) de Novartis, en el que la versión intratecal del tratamiento alcanzó con éxito su objetivo principal.
• En noviembre de 2024, Biohaven Ltd. (NYSE: BHVN), una empresa biofarmacéutica global en fase clínica dedicada al desarrollo y la comercialización de terapias transformadoras para diversas enfermedades raras y comunes, anunció novedades sobre los programas de desarrollo de taldefgrobep alfa para la atrofia muscular espinal (SMA) y la obesidad.
• En noviembre de 2024, Scholar Rock anunció resultados positivos y estadísticamente significativos del ensayo pivotal de fase III SAPPHIRE. Estos hallazgos destacan el potencial de apitegromab para transformar el tratamiento estándar de los pacientes con SMA.
• En abril de 2024, Exegenesis Bio, líder mundial en medicina genética en rápida expansión, ha compartido los resultados de eficacia y seguridad clínica de su ensayo de fase I/II (EXG001-307) para la atrofia muscular espinal (SMA) tipo I. Los datos se presentaron el 8 de mayo de 2024 durante la reunión anual de la Sociedad Americana de Terapia Génica y Celular (ASGCT) en Baltimore, Maryland (póster n.º 627).

Fármacos emergentes para la atrofia muscular (AME) #SMA en diferentes fases de desarrollo clínico 

• SKG 0201: Skyline Therapeutics
• BIIB115: Biogen
• GC101: GeneCradle Inc.
• EXG001-307: Hangzhou Jiayin Biotech Ltd
• Apitegromab: Scholar Rock, Inc.
• Talditercept alfa: Biohaven Pharmaceuticals, Inc

En el informe se proporcionan más detalles sobre los productos para la atrofia muscular espinal. Descargue el informe sobre la cartera de productos para la atrofia muscular espinal para obtener más información sobre las terapias emergentes para la atrofia muscular espinal

Análisis de la cartera de productos para la atrofia muscular espinal:

El informe sobre la cartera de productos para la atrofia muscular espinal ofrece información sobre

• El informe ofrece información detallada sobre las empresas que están desarrollando terapias para el tratamiento de la atrofia muscular espinal, con las terapias agregadas desarrolladas por cada empresa para este fin.
• Accede a los diferentes candidatos terapéuticos segmentados en fase inicial, fase intermedia y fase avanzada de desarrollo para el tratamiento de la atrofia muscular espinal.
• Las empresas clave en el campo de la atrofia muscular espinal participan en el desarrollo de terapias dirigidas con proyectos activos e inactivos (en suspenso o interrumpidos).
• Fármacos para la atrofia muscular espinal en desarrollo según la fase de desarrollo, la vía de administración, el receptor diana, la monoterapia o la terapia combinada, un mecanismo de acción diferente y el tipo molecular.
• Análisis detallado de las colaboraciones (colaboraciones entre empresas y entre empresas y el mundo académico), acuerdos de licencia y detalles de financiación para el futuro avance del mercado de la atrofia muscular espinal.

El informe se ha elaborado a partir de datos e información obtenidos de las bases de datos propias del investigador, sitios web de empresas y universidades, registros de ensayos clínicos, conferencias, documentos presentados ante la SEC, presentaciones para inversores y comunicados de prensa destacados de sitios web de empresas y universidades, así como de fuentes externas específicas del sector, etc.

Descargue el informe PDF de muestra para obtener más información sobre los fármacos y terapias para la atrofia muscular SMA