El tratamiento complementario con apitegromab, la terapia dirigida a los músculos de la empresa Scholar Rock, sigue estabilizando o mejorando la función motora de los pacientes jóvenes con AME de tipos 2 y 3, no ambulantes, según una actualización de tres años del ensayoTOPAZ (datos que ya aportamos cuando se cumplió un año) y su fase de extensión.

También se siguen observando mejoras sostenidas en los resultados comunicados por los pacientes.

Los resultados actualizados fueron presentados por el Dr. Thomas Crawford, neurólogo pediátrico de Johns Hopkins Medicine e investigador principal del ensayo TOPAZ, en el reciente Congreso de Investigación y Cuidados Clínicos de la AME celebrado en Orlando, Florida.

“Estamos encantados de compartir estos nuevos datos de fase 2 que respaldan la durabilidad a largo plazo del efecto de apitegromab y su tolerabilidad y perfil de seguridad constantes”, declaró el Dr. Jay Backstrom, presidente y director ejecutivo de Scholar Rock, en un comunicado de prensa de la empresa. “Los resultados refuerzan aún más nuestra confianza en el potencial terapéutico de apitegromab para los pacientes con AME”.

El estudio pivotal de fase 3 SAPHIRE se está llevando a cabo en centros de EE.UU. y Europa, y la empresa espera finalizar el reclutamiento en los próximos meses. El ensayo, de un año de duración, pretende confirmar la seguridad y eficacia de apitegromab como tratamiento complementario en un máximo de 204 pacientes con AME de los tipos 2 ó 3, de edades comprendidas entre los 2 y los 21 años, incapaces de caminar pero que pueden sentarse de forma independiente.

El ensayo clínico abierto TOPAZ evaluó la seguridad y eficacia de apitegromab como tratamiento adicional o único en 58 niños y adultos jóvenes de entre 2 y 21 años con AME de tipo 2 ó 3. Los pacientes del estudio, cuya extensión se ha llevado a cabo en octubre de 2009, recibieron tratamiento con apitegromab. Los pacientes del estudio, cuya prórroga concluirá en abril, fueron asignados a uno de tres grupos.

El primer grupo estaba formado por 20 pacientes del tipo 2 no ambulatorios, de 2 años o más, que habían iniciado el tratamiento con Spinraza antes de los 5 años, y el segundo incluía a 15 pacientes de los tipos 2 y 3 no ambulatorios, de 5 a 21 años, que iniciaron Spinraza a los 5 años o después. El tercer grupo incluía a 23 pacientes ambulatorios de tipo 3, de edades comprendidas entre los 5 y los 21 años, de los cuales 12 también utilizaban Spinraza.

Los datos de primera línea de TOPAZ indicaron una función motora estable o mejor tras un año de tratamiento para la mayoría de los pacientes, con ganancias motoras especialmente observadas en los pacientes más jóvenes a los que se administró la dosis alta.

Los participantes tuvieron entonces la opción de entrar en la fase de ampliación del ensayo, en la que todos reciben apitegromab a 20 mg/kg durante un máximo de tres años más. Los pacientes que inicialmente utilizaban Spinraza siguen haciéndolo.

En consonancia con el análisis de dos años que abarcó TOPAZ y el inicio de su estudio de ampliación, los datos de tres años muestran ahora que apitegromab sigue estando asociado a ganancias sostenidas de la función motora en los pacientes de los dos grupos no ambulatorios. Más del 90% de estas 35 personas siguieron con el tratamiento en la extensión, informó la empresa.

En concreto, los pacientes a los tres años mostraron un aumento medio de 4 puntos en la Escala Motora Hammersmith Ampliada (HFMSE) en relación con las mediciones al inicio del ensayo, lo que indica una mejor función motora. También se observó un aumento medio de 2,4 puntos en el Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM).

Algunos pacientes alcanzaron nuevos hitos en su desarrollo motor, como la capacidad de caminar solos o con ayuda, o mantuvieron los existentes durante el tratamiento.

Los pacientes o sus cuidadores también informaron de un alivio sostenido de la fatiga y una mayor capacidad para realizar las actividades cotidianas a lo largo de tres años. Según Scholar Rock, estas mejoras fueron en general coherentes con los avances motores.

“Además del beneficio sostenido observado con puntuaciones constantes de HFMSE, observamos una mejora continua en las puntuaciones de RULM y reducciones de la fatiga según los pacientes, todos los cuales pueden ser factores importantes en la realización de las actividades de la vida diaria”, dijo Backstrom.

El perfil de seguridad de apitegromab a los tres años fue coherente con los informes anteriores, sin nuevos hallazgos de seguridad. La mayoría de los acontecimientos adversos fueron de leves a moderados, informó la empresa, y siguieron incluyendo dolor de cabeza, infección de las vías respiratorias superiores, fiebre, tos y resfriado común.

“Estos prometedores datos a largo plazo ponen de relieve el potencial terapéutico de las terapias dirigidas a los músculos, como apitegromab, para ayudar a los pacientes con AME a tratar la debilidad persistente”, afirmó Crawford.

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